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C型尼曼-匹克病(NPC)新药:首创热休克反应诱导Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!

目前,仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他),已在中国上市。

2022-02-25

AMPK信号激活是治疗软骨内骨化畸形的有效药物

软骨内成骨是许多骨骼生长的发育过程,包括阑尾骨和颅面骨。起初,间充质发生凝结,随后软骨细胞分化。随着软骨细胞增殖,肥大,最终分化为矿化软骨,随后被骨取代。

2022-02-18

口服GnRH受体拮抗relugolix在黑人男性患者群体中疗效优于亮丙瑞林!

relugolix(瑞格列克)是一种口服促性腺激素释放激素(GnRH)受体拮抗剂。

2022-02-22

激越急性治疗十年重大进展:BXCL501(右美托咪定舌下膜) 3期临床疗效显著!

BXCL501用于精神分裂症和双相情感障碍相关激越的急性治疗。

2022-02-24

美国FDA批准Solosec(塞克硝唑颗粒):单次口服,治疗≥12岁患者!

Solosec是一种5-硝基咪唑类抗菌剂。细菌性阴道病是一种常见的阴道感染,滴虫病是最常见的非病毒、可治愈的性传播感染(STI)。

2022-02-21

美国FDA批准首创口服PK变构激活Pyrukynd(mitapivat)!

3期临床试验显示,在接受/不接受常规输血的PKD患者中,mitapivat显著改善溶血和贫血,显著降低输血负担。

2022-02-19

P2X3受体拮抗!拜耳终止eliapixant 2期临床开发项目,默沙东Lyfnua(gefapixant)在日本获批!

今年1月,默沙东P2X3受体拮抗剂Lyfnua(gefapixant)获日本批准,治疗难治性慢性咳嗽(RCC)或不明原因慢性咳嗽(UCC)。

2022-02-19

欧盟批准诺和诺德GLP-1激动剂Wegovy(司美格鲁肽,2.4mg):治疗68周减重18%!

在中国,诺和泰®(司美格鲁肽,0.5mg/1.0mg)于今年4月获批,用于治疗2型糖尿病。

2022-01-15

百时美口服S1P受体调节Zeposia:长期治疗具有持续疗效和良好安全性!

Zeposia是美国和欧盟批准的第一个治疗UC的口服S1P受体调节剂。

2022-02-18

TNF抑制剂和铁死亡诱导联用或成为类风湿性关节炎治疗的潜在候选药物

类风湿性关节炎(RA)是一种自身免疫性炎症性疾病,在此期间,增生的类风湿性滑膜覆盖软骨表面,侵袭软骨和骨骼,导致进行性关节破坏。

2022-02-16