Science：利用新型脂质纳米颗粒在体内进行干细胞基因编辑，肺部疾病治疗迎来革命性变革
通过对标准脂质纳米颗粒的巧妙改良，该团队为肺部体内基因编辑平台奠定了基础，并有可能将其应用于其他组织。这项研究中描述的方法有可能为遗传病患者带来长效治疗。
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
葡萄中的齐墩果酸或能增加化疗治疗癌症的疗效？！IJMS：齐墩果酸联合喜树碱用于癌症化疗，不仅能降低所需药物的剂量，还能显著提高疗效
本文研究结果强调了齐墩果酸在机体靶向作用DNA损伤反应中的新作用，从而就会导致Hela癌细胞系中更具诱变性的DNA修复通路出现和敏感性的增加。
靶向作用一种特殊基因或有望治疗人类乙肝、丙肝和丁肝
来自澳大利亚悉尼大学等机构的科学家们通过研究发现，靶向作用一种特殊基因或有望治疗上述三种类型的人类肝炎，而且对感染肝脏的病毒进行的早期研究或许有望取得非常有希望的发现。
Int J Biol Sci：甘露糖能通过重塑肠道菌群、阻断 OGT/hnRNP R/JUN/IL-8轴，为非小细胞肺癌治疗带来新希望
本研究发现，甘露糖可抑制非小细胞肺癌生长及炎症微环境，它能重塑肠道菌群、调节代谢物水平，还通过靶向OGT/hnRNP R/JUN/IL-8轴发挥作用，有望成为该病的辅助治疗药物。
Nature：科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法
本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素，并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。
Nature Genetics：基因组不稳定性驱动的克隆异质性：破解复杂核型急性髓系白血病（CK-AML）治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析，揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
靶向线粒体，治疗肥胖及相关代谢疾病，OrsoBio公司再获6700万美元融资
肥胖如今已成为一种流行病，影响着全世界超过10亿人，并导致一系列不良健康结局，包括2型糖尿病、心血管疾病、代谢相关脂肪性肝炎（MASH），甚至是癌症。
北京大学最新Cell：雷晓光/李毓龙团队揭示肝病患者瘙痒的分子机制，开辟肝病治疗新方法
研究揭示了胆汁酸在胆汁淤积瘙痒中的作用，解析了胆汁酸激活hX4而引起胆汁淤积瘙痒的分子结构基础，确定了hX4是胆汁淤积症治疗药物奥贝胆酸引起瘙痒副作用的主要受体。