Nat Commun：新研究鉴定出有望用于治疗戊肝病毒感染的中和抗体
来自汉诺威实验与临床感染研究中心TWINCORE和吕贝克大学的研究人员确定了可能用于预防HEV感染后出现严重疾病的中和抗体。
2025-03-16
Nat Biotechnol：靶向RNA结合蛋白NPM1有望治疗急性髓性白血病
研究证实细胞表面上的一种 RNA 结合蛋白 NPM1 可以成为治疗急性髓性白血病（AML）和实体瘤的有效、选择性靶点。
2025-04-28
《神经元》：剑桥大学团队发现，ACLY抑制剂或能治疗帕金森病！
抑制ACLY可以恢复乙酰辅酶A和p300的正常调控，减少mTORC1的过度激活，从而改善PD神经元、类器官、斑马鱼和小鼠模型中的PD病理表型。
2025-05-12
Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据
该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。
2025-02-16
Nature Genetics：结肠癌治疗新突破！胎儿基因程序如何让癌细胞“返老还童”耐药?
通过构建基因工程小鼠模型，研究者观察到癌细胞在LGR5+干细胞态与OnF状态之间形成了连续的"表型谱"（phenotypic spectrum）。
2025-02-14
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
Nature Medicine：新抗原如何改变癌症治疗规则？一场免疫革命的开始
Autogene Cevumeran 的意义已超越了癌症治疗本身。它开创了一种新的医学模式：不再以疾病为中心，而是以患者为核心，为每位患者量身定制精准疗法。
2025-01-10
华人学者提出PROTAC新应用，清除肝脏衰老细胞，治疗脂肪肝，预防肝癌
该研究开发了一种靶向降解 BCL-xL/BCL-2 的 PROTAC，能够有效清除肝脏中的衰老细胞并减少代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）驱动的肝细胞癌（HCC）。
2025-02-05
Nature：新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑
在一次成功的实验中，Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力，该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。
2024-07-19
Nature Chemical Biology丨张潇雨团队开发新的CRISPR激活筛选方法
FBXO22作为一种E3泛素连接酶，展现了在PROTAC开发中的重要潜力。此外，本研究突显了CRISPR激活筛选在TPD研究中的实用性。
2024-07-09