JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Science：细胞内的神秘邮政编码——蛋白质如何精准找到自己的"工位"？
最新《Science》论文指出，蛋白质氨基酸序列中隐藏着更本质的定位密码。就像每封快递都有邮政编码，每个蛋白质都携带着决定其目的地的分子级"地址标签"。
2025-03-11
Nature Biotechnology： “五通道”解锁“二十二蛋白”：细胞成像技术迎来指数级飞跃
这项研究巧妙地利用了“组合染色”的策略，此外，研究团队还引入了强大的“深度学习”算法，如同一个经验丰富的“解码专家”，能够从看似混杂的信号中，精准地识别出每一种蛋白质的独特“指纹”。
2025-03-30
Sci Rep突破性方案让干细胞外泌体产量飙升，为伤口治疗开辟新路径
本研究建立VSCBIC-3-3D方案生产犬脂肪间充质干细胞外泌体，该方案提升了外泌体产量与质量。且其在体外能促进成纤维细胞迁移、增殖，表明该外泌体有伤口治疗潜力。
2025-04-09