Nature：引导编辑技术应用新突破——刘如谦团队利用内源tRNA重编程实现无义突变遗传病的广谱治疗
研究者以具有冗余特征的内源性tRNA为靶点，利用引导编辑系统的广谱编辑能力，将其重编程为sup-tRNA，从而为携带不同类型无义突变的患者群体提供了相对统一的治疗选择。
2025-12-01
Cancer Cell：缪煜轩团队揭示癌症免疫治疗复发新机制：肿瘤起始干细胞通过代谢对话塑造免疫抑制微环境
这项研究系统揭示了肿瘤起始干细胞通过代谢途径特异性调控肿瘤-基质交界处中性粒细胞功能的新机制，为理解肿瘤免疫抑制微环境的形成提供了重要理论依据。
2025-12-05
Cell：语言基因FOXP2如何帮助治疗亨廷顿舞蹈症
该团队现在正在测试他们从FOXP2研究中获得的经验是否能帮助治疗亨廷顿病和其他多聚谷氨酰胺疾病。最终，他们希望设计出能模拟DNA结合和磷酸化抗聚集效果的药物。
2025-09-30
Adv Sci：肿瘤放疗迎来精准“增敏剂”，吉林大学研究团队开发新型纳米系统，实现一氧化氮定点释放，小鼠模型联合免疫治疗生存率达80%
这种肿瘤靶向、放疗触发型一氧化氮纳米发生器，为克服肿瘤放射抵抗提供了安全、精准、可临床转化的全新策略。
2026-05-08
华南理工大学旺鸿浩等团队揭示ACSL4是驱动NMOSD进展的关键因子，提出治疗新靶点
研究结果表明ACSL4介导了星形胶质细胞铁死亡，从而促进了NMOSD的进展。靶向ACSL4可能代表一种有前景的、针对星形胶质细胞的NMOSD治疗策略。
2026-03-10
Adv Mater：上海交通大学刘晓兵/雷东/周广东等团队，“血管外协同鸡尾酒疗法”按下ESC"退出键"，腹主动脉瘤治疗新策略
腹主动脉瘤（AAA）是一种起病隐匿、破裂后死亡率极高的致命性心血管疾病，被称为人体内的“不定时炸弹”。当前临床治疗以人工血管置换或血管内支架植入为主，但均存在明显局限。开放手术
2026-04-02
Nat Communi：突破“治疗时间窗”！华东师范大学陈丽红等团队发现激活REV-ERBα在肺动脉高压晚期仍有效，为基于昼夜节律的新疗法铺路
REV‑ERBα通过抑制肺动脉平滑肌细胞中BNIP3介导的线粒体自噬、维持线粒体稳态，发挥抗肺动脉高压的保护作用。靶向REV‑ERBα/BNIP3信号轴有望成为基于昼夜节律调控的肺动脉高压治疗新策略。
2026-04-09
Adv Sci：一石二鸟的治疗新靶点——西安交通大学侯鹏/党思文发现抑制CDK9可同时遏制肝癌进展与乙肝病毒复制
本研究对 4 例肝癌组织、7 例癌旁组织开展单细胞核RNA测序（snRNA-seq），结果显示肝癌组织中mRNA甲基化水平显著升高；m¹A甲基化写入蛋白、读取蛋白表达上调，而去修饰蛋白表达下调。
2026-04-26
Cell Reports：胰腺癌细胞可塑性和干性的偶联机制：Jagged1调控混合EMT状态重新定义胰腺癌干细胞群，为靶向治疗提供新思路
该研究首次揭示，Jagged1-Notch信号通路通过稳定一种“混合上皮-间质转化（hybrid-EMT）”状态，调控CD9高表达的肿瘤干细胞，进而驱动胰腺癌的生长与异质性。
2026-02-06