张磊/杨仁池团队领衔完成：AAV基因疗法治疗血友病A的首个安全性及有效性临床评估，为患者提供新希望
GS001 输注是安全且耐受性良好的，使因子 VIII 水平显著升高。在预处理时使用糖皮质激素和他克莫司可能通过抑制诱导的免疫反应而获益，从而在不增加感染风险的情况下增强转基因表达。
Med：当慢阻肺遇见肺癌，浙江大学范军强等揭示一种合并症如何意外地成为免疫治疗的“助推器”
研究表明，慢性阻塞性肺疾病重塑的肺上皮，扩大CXCL14+基底样肿瘤细胞。这些细胞通过CXCL14-CXCR4轴募集产生CXCL9的巨噬细胞，创造了一个免疫容许的小生境，增强了抗PD-1抑制剂的反应。
Cell Rep突破性发现：PPARγ激动剂破解肥胖困局，核糖体机制开辟治疗新赛道
PPARγ激动剂罗格列酮可激活肥胖小鼠脂肪祖细胞的核糖体基因表达，增强脂肪生成相关mRNA的选择性翻译，改善糖代谢与脂肪组织可塑性，为代谢疾病治疗提供全新靶点。
好药更可及 金赛药业新一代肿瘤厌食恶病质治疗药物 ---- 美适亚®进入国家医保
2025年12月7日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》在广东发布，并于2026年1月1日起正式实施。此次调整新增了多种药品，同时调出了部分临床已被替代或长期未生产供应的
Science子刊：北京大学张宏权/于宇团队揭示巴豆酸抑制乳腺癌转移并促进免疫治疗响应的新机制
该演技表明，巴豆酸通过诱导 ACSS2 介导的 EZH2-K348 巴豆酰化修饰（crotonylation）来抑制乳腺癌转移，并促进免疫治疗响应。
癌症治疗怕“精准不足”、“免疫乏力”？Cell：IgE致敏肥大细胞双效出击，靶向递药+激活免疫，PDX模型验证临床潜力
本研究构建IgE致敏肥大细胞递药平台，可精准靶向抗原阳性肿瘤，释放治疗药物与细胞因子激活抗肿瘤免疫，在多种肿瘤模型中显效，为癌症免疫治疗提供新策略。
引正基因首个体内基因组编辑药物GEB-101获得FDA新药临床试验批准 用于治疗TGFBI相关角膜营养不良
一直致力于开发基因组编辑治疗方案的临床阶段初创公司引正基因(GenEditBio)今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药临床试验(IND)申请，将启动首个体内基因组编辑研究性药物 GE
Sci Adv：破解白血病耐药谜题——癌细胞竟用“变形线粒体”逃逸治疗
这项由罗格斯健康中心等机构完成的研究发现，急性髓系白血病细胞能通过上调OPA1蛋白来改变线粒体内部结构，从而抵抗常用药物维奈托克的杀伤作用。
君合盟生物启动重组A型肉毒毒素治疗成人上肢痉挛状态临床III期试验，并完成首例患者入组
中山大学×郑州大学合作Cell子刊：利用多模态AI模型，支持食管癌个性化治疗决策
该研究突显了 eSPARK 在局部晚期食管癌的个性化治疗决策方面的强大潜力，以及通过多学科数据整合推进精准肿瘤学的更广泛意义。