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美国FDA授予Arrowhead第二皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法认定!

ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关的罕见遗传性肝病。

2021-07-30

Science子刊:降压药沙坦有望降低前庭神经鞘瘤引起的听力损失和增强放疗疗效

2021年7月21日讯/生物谷BIOON/---2型神经纤维瘤(NF2)是一种与前庭神经鞘瘤(vestibular schwannoma)---有关的遗传性疾病。前庭神经鞘瘤与参与听力和平衡的神经相关的非癌肿瘤。前庭神经鞘瘤目前通过手术和放疗来治疗(有神经损伤的风险),没有药物被美国食品药品管理局(FDA)批准用于治疗这些肿瘤或其相关的听力损失。在一项新的研

2021-07-21

赛诺菲第二酶替代疗法Nexviadyme(avalglucosidase alfa)获欧盟CHMP推荐批准!

Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2021-07-26

PNAS:科学家开发出有望治疗肝纤维化等疾病的新型免疫毒素

2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --间皮素(Mesothelin,MSLN)在受损伤肝脏和其它器官的组织成纤维细胞中的表达量会增加,MSLN是肝脏、肺脏和肾脏纤维化的常见介导子。长期酗酒和肝炎会损伤肝脏健康并导致肝脏纤维化,即胶原蛋白和疤痕组织的堆积等;近日,一篇发表在国际杂志PNAS上题为“Immunotherapy-based targe

2021-07-14

新一心肌肌球蛋白抑制剂CK-274 2期临床疗效显著,箕星药业引进中国开发!

CK-274是新一代口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂,可降低心肌收缩力,解决HCM中的心肌过度收缩。

2021-07-26

阿斯利康第二PARP抑制剂AZD5305申报临床

7月6日,CDE官网显示,阿斯利康第二代PARP(高选择性PARP1)抑制剂AZD5305临床申请已获国家药监局受理。自2014年奥拉帕利(olaparib)被批准用于BRCA突变(BRCAm)卵巢癌以来,多款PARP抑制剂已经被开发出来,并取得了广泛的成功。然而,药物的不良反应限制了它们与化疗药物联合使用的能力。大多数第一代PARP抑制剂是在PARP1-D

2021-07-06

2021ADA热点|新一基础胰岛素,『甘精胰岛素U300』多项重磅研究备受关注!

第81届ADA年会上,糖尿病领域的前沿研究也将悉数亮相,其中新一代基础胰岛素类似物—甘精胰岛素U300带来的重磅研究,备受瞩目!

2021-07-01

CureVac第一mRNA新冠疫苗失利,有效率不到50%

  辉瑞和Moderna旗下两款mRNA疫苗展现的超90%的有效率将mRNA新冠疫苗研发推向高潮,然而最近“mRNA三巨头”中的另一位Curevac旗下新冠候选疫苗的表现却在一定程度上为这股mRNA热浇了一盆冷水。当地时间6月16日,Curevac在公司官网公布了第一代新冠mRNA候选疫苗CVnCoV造国际关键 2b/3 期HERALD研

2021-06-18

吉利德“吉三”Epclusa(丙通沙)获美国FDA批准,用于≥3岁儿童!

Epclusa(丙通沙)已在中国上市,治疗所有基因型丙肝成人患者。

2021-06-15

新型冠状病毒:SARS-CoV-2变种指示病例的家庭二发病率增加

2021年6月12日讯/目前,新型冠状病毒已经在全球范围出现了多个变种。N501Y是其中最重要的突变,即病毒第501位的氨基酸残基由天冬酰胺变成酪氨酸,该突变体增加了病毒对人血管紧张素转化酶ACE2的结合亲和力,使病毒更易侵染人体细胞。科学家将N501Y变体划分为B.1.1.7谱系,是目前所关注的突变株(variants of concern,VOC)之一。

2021-06-12