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8篇Cell及其子刊论文构建出一系列增强子AAV载体,用于研究大脑疾病

快速增长的脑细胞类型增强子AAV载体集合,具有前所未有的标记强度和特异性,为在多种哺乳动物模型生物中,甚至可能在人类中,实现新的脑细胞类型靶向和扰动提供了巨大希望。

2025-05-27

Mol Cell:STING蛋白或能帮助修复细胞中溶酶体的功能,有望帮助开发神经退行性疾病新疗法

本文研究揭示了STING蛋白在溶酶体功能障碍中的双重作用,一方面STING能通过引发炎症反应来应对溶酶体的损伤,另一方面,其还能激活溶酶体的修复和再生机制。

2025-04-23

Cell重磅:新型类病毒颗粒VLP递送系统,高效递送各种基因编辑工具,用于遗传疾病和癌症治疗

该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒递送载体——ENVLPE,其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具以 RNP 形式递送到多种细胞类型中。

2025-04-13

Science:科学家绘制出新型遗传图谱,识别出1000个潜在的肾脏疾病新型疗法靶点

通过绘制迄今为止最完整且最详细的肾脏功能基因蓝图,研究人员就有望为肾脏疾病的诊断、预防策略和治疗手段铺平道路。

2025-02-24

王延江/王俊团队全面总结神经退行性疾病的抗衰老策略:从机制到临床进展

在全球人口加速老龄化的背景下,诸如肌萎缩侧索硬化症(ALS)、亨廷顿病(HD)和额颞叶痴呆(FTLD)等其他神经退行性疾病的全球负担正在加重。

2025-03-11

Nature:科学家有望利用人工智能建模来应对全球传染性疾病大流行

这篇文章中,研究人员总结了AI在疾病大流行领域应用的一些局限性,并就传染性疾病流行病学如何最有效地利用AI当前和未来的发展提出了相关建议。

2025-02-23

Sci Transl Med:揭示特殊肠道菌群诱发诸如狼疮等自身免疫性疾病的分子机制

本文研究阐明了一种易位肠道病原体诱导系统性人类T细胞和B细胞依赖性自身免疫性反应的特殊细胞机制,并提供了一种框架有望帮助开发宿主和微生物衍生的生物标志物及自身免疫性疾病的靶向性疗法。

2025-02-10

Nature:人类DNA的快速进化让我们拥有了最强大脑,但也带来了自闭症等脑部疾病

研究团队筛选出了 20 个人类 HAR 及其黑猩猩同源序列,利用单细胞 CRISPR 干扰(CRISPRi)技术进行功能表征,并验证了这些序列具有物种特异性的基因调控作用。

2025-03-07

Stem Cells:构建血管化视网膜类器官,助力眼科疾病研究新突破

研究利用人诱导多能干细胞构建出血管化视网膜类器官,其尺寸增大、神经元更成熟,且在模拟糖尿病视网膜病变条件下有明显反应,有望用于相关疾病机制研究和治疗干预筛选。

2025-03-27

Sci Adv:科学家发现帕金森疾病中缺失的关键调节子,有望帮助开发新型靶向性疗法

本文研究取得了重大发现,因为研究人员花费了数年时间在寻找缺失的调节子,重要的是,他们发现了这一关键的调节子,其能开启或关闭LRRK2 GTPase的功能。

2025-02-16