Nat Communi：找到渐冻症的病理“钥匙”，暨南大学殷鹏/李晓江/黄立安发现Caspase-4是驱动TDP-43异常的关键，可被药物“关闭”
CASP4小鼠是理想的动物模型，可用于研究内源性TDP-43胞质聚集、核内缺失所引发的增龄性神经病变及发病机制，也可助力新型治疗靶点的筛选。
2026-06-03
Autophagy：糖尿病药物竟是“跨界选手”，苏州大学林俊团队发现吡格列酮启动细胞“大扫除”来关闭关节炎的核心炎症引擎
研究结果揭示了疾病间相互关联的新机制，并支持噻唑烷二酮类PIOG作为RA或RA与2型糖尿病（T2DM）多病共存精准治疗候选药物的转化价值。
2026-06-02
Cell子刊：清除肿瘤的“免疫保护伞”，卢伟强/刘明耀等团队发现口服药物TP-18通过靶向巨噬细胞克服治疗耐药
本研究证实，EP2/EP4信号通路可促进具有免疫抑制作用的VSIG4 highTAMs扩增，靶向抑制由EP2/EP4介导的VSIG4 high TAMs扩增，是提升免疫治疗疗效的有效手段。
2026-06-08
更安全的止痛药新思路：四川大学邵振华/柯博文等揭示泛PAM变构调节剂如何绕过阿片类药物的致命缺陷
该研究通过冷冻电镜技术，解析了泛阳性变构调节剂BMS-986187与多种阿片受体亚型结合的结构，揭示了一个此前未被识别的变构结合位点。
2026-07-01
Nat Communi：将“活细胞药物”用于血管修复！海军军医大学周建团队开发新型CAR疗法为致命性主动脉疾病提供再生治疗新策略
本研究旨在构建嵌合抗原受体（CAR）修饰的 CD34⁺造血干祖细胞，并在小鼠模型中评估其对内皮损伤的修复作用。
2026-05-01
Nature发文，生物医学研究院杨力团队与合作者发表全球首个进入临床试验的体外碱基编辑药物管线CS-101临床研究结果
该研究证明了基于tBE开发的碱基编辑疗法CS-101注射液展现了出色的疗效、安全性及持久性，具有显著的临床应用价值，具备成为治疗β-血红蛋白病全球Best-in-Class基因编辑药物的潜力。
2026-04-17
Mol Cell ：同济大学袁健等团队发现细胞的“代谢-修复”耦合开关，一个琥珀酰基团如何决定癌细胞对靶向药物的生死
该研究揭示了一种将蛋白质琥珀酰化与HR及基因组稳定性联系起来的代谢-表观遗传机制，并鉴定RAD51琥珀酰化可作为肿瘤的预测性生物标志物和治疗靶点。
2026-02-26
Cell：707种药物筛选揭示肠道菌群重构核心机制，营养竞争是关键
该研究通过对707种临床药物的大规模测试，首次系统性揭示了营养竞争在药物诱导肠道菌群重构中的核心驱动作用，建立了首个基于营养竞争的微生物群落药物响应预测框架。
2025-12-02
Adv Sci：肾癌PET显像“一箭三雕”：华中科技大学章小平等发现CA9探针同时鉴别亚型、预测基因突变和药物敏感性
本研究开展整合分析，联合靶向CA9的正电子发射断层显像（PET）、多组学分析、组织病理学验证，并利用患者来源异种移植瘤（PDX）模型开展功能学评估。
2026-08-02