Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
科研人员开发出抗实体肿瘤的DNA甲基转移酶/组蛋白去乙酰化酶的双效抑制剂
这一新型DNMT1/HDAC双效抑制剂能够有效逆转表观遗传修饰异常，发挥抗实体瘤活性，为新型抗肿瘤药物的研发工作以及基于异常谱系重塑的肿瘤治疗新策略提供药物先导化合物。
2024-10-03
意外发现的“兼职”酶！Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Science：施一公团队解析γ-分泌酶识别和连续切割淀粉样蛋白的分子机制
这项研究使用冷冻电镜（cryo-EM）技术观察和描述了人类γ-分泌酶在APP切割过程中如何与不同的Aβ肽底物相互作用。
2024-12-12
Nature子刊：新研究揭示人类聚合酶θ定位DNA微同源序列，用于双链DNA断裂修复
通过低温电镜和生化实验，该团队在捕获修复DNA过程中的聚合酶θ时取得了一个惊人的发现：每当聚合酶θ与断裂的DNA链结合时，它总是从四聚体转变为从未见过的二聚体结构。
2025-03-15
JCI：金属蛋白酶抑制剂调控肝脏类器官中胆道祖细胞命运，开启再生医学新纪元
本文研究结果表明，金属蛋白酶抑制剂或能调节胆道细胞分化和门静脉生境中的肝脏祖细胞保留的指导信号，或为未来开发新型细胞疗法策略提供新的研究基础。
2025-01-08