Human Gene Therapy：高通量技术揭示AAV衣壳蛋白是如何演化的？
在最近一项研究中，研究人员使用腺相关病毒（AAV）载体衣壳库的高通量筛选来最大程度地获得具有所需特性的AAV变异体的可能性。这些实验的结果使他们获得了一些意想不到的知识，相关结果发表在最近一期的《Human Gene Therapy》杂志上。
吉利德新型衣壳功能抑制剂GS-6207单次皮下注射可显著降低HIV病毒载量！
2020年03月15日/生物谷BIOON/--吉利德科学（Gilead Sciences）近日在马萨诸塞州波士顿举行的2020年逆转录病毒和机会感染会议（CRIO）上公布了GS-6207的最新临床和临床前研究数据，该药是一种新型、选择性、首创HIV-1衣壳功能抑制剂，正被开发作为一种潜在的长效疗法。皮下制剂Ib期概念验证研究结果显示，GS-6207具有强大的
挚盟医药在研HBV衣壳形成抑制剂ZM-H1505R美国临床I期完成首次人体给药！
2020年03月07日讯 /生物谷BIOON/ --上海挚盟医药科技有限公司（以下简称“挚盟医药”）近日宣布，其在美国进行的ZM-H1505R首次人体试验，已完成第一个剂量组给药，经安全评估委员会评估，安全性良好，顺利进入第二个剂量组。ZM-H1505R是一种新型的在研乙型肝炎病毒（HBV）衣壳形成抑制剂，由挚盟医药开发用于治疗慢性HBV感染。目前在美国开展
线粒体或能与细胞核沟通来诱发细胞衰老
2020年3月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Genes & Development上的研究报告中，来自Sanford Burnham Prebys医学发现研究所等机构的科学家们通过研究发现，线粒体或能通过与细胞核交流来诱发细胞的衰老，同时研究者还鉴别出了一种FDA批准的药物，其或能抑制小鼠机体和细胞的衰老和损伤效应，相
Karyopharm首创核输出抑制剂Xpovio III期临床成功，德琪医药引入中国开发！
2020年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司公布了首创选择性核输出抑制剂（SINE）Xpovio（selinexor）治疗多发
首创核输出抑制剂Xpovio获美国FDA优先审查，德琪医药引入中国开发
2020年02月21日讯 /生物谷BIOON/ --德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份补充新药申请（sNDA）
Science：利用机器引导设计方法优化AAV病毒衣壳
2019年12月11日讯/生物谷BIOON/---在学术研究实验室和生物技术实验室近期正在开发的一波基因疗法浪潮中，腺相关病毒（AAV）已成为将治疗性基因运送到靶组织的首选载体。AAV血清型有AAV-1、AAV-2、AAV-5，AAV-6、AAV-7、AAV-8、AAV-9、AAV-rh10和AAV-hu11等，其中最为人所知的就是AAV-2。天然的AAV并
Nature：从结构上揭示FACT蛋白操纵核小体机制
2019年12月18日讯/生物谷BIOON/---众所周知，包装DNA的组蛋白（H2A、H2B、H3和H4）需要分子伴侣。FACT（Facilitates Chromatin Transcription）蛋白是一类至关重要的组蛋白伴侣（histone chaperone）。将基因组DNA组装成核小体深刻地影响了真核生物中所有DNA相关过程。FACT蛋白由亚基
首创核输出抑制剂Xpovio申请新适应症，德琪医药引入中国开发
2019年12月24日讯 /生物谷BIOON/ --德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），寻求加速
首次揭示噬菌体利用细胞核样区室保护自身基因组免受CRISPR核酸酶切割
2019年12月23日讯/生物谷BIOON/---细菌和感染它们的病毒正在进行一场与生命本身一样古老的分子军备竞赛。进化为细菌配备了一系列可靶向并破坏病毒DNA的免疫酶，包括CRISPR-Cas系统。但是，杀死细菌的病毒（也称为噬菌体）已设计出了它们自己的工具来帮助它们战胜这些最强大的细菌防御。如今，在一项新的研究中，来自美国加州大学旧金山分校和加州大学圣地