Science：我国李亦学课题组和杨辉课题组揭示胞嘧啶碱基编辑器诱导大量的单位点脱靶突变
2019年3月2日讯/生物谷BIOON/---基因组编辑在治疗由致命性突变引起的遗传疾病上有很大的潜力。对基因组编辑的脱靶效应进行全面分析是验证这种编辑实用性所必需的。科学家们已开发出多种方法来检测全基因组范围内的基因编辑脱靶位点。然而，这些方法并不适用于检测体内的单核苷酸变异（SNV）。在一项新的研究中，中国科学院的李亦学（Yixue Li）课题组、杨辉（Hui Yang）课题组和美国斯坦福大学
GUT发表北京大学柯杨教授团队“评价内镜筛检食管癌效果与卫生经济学价值的人群随机对照试验”阶段结果
近日，国际消化领域顶级期刊GUT（IF=17.016）发表了北京大学肿瘤医院柯杨教授团队开展的国际首项“评价内镜筛检食管癌效果及卫生经济学价值的人群随机对照试验—ESECC研究”(Clinicaltrials： NCT 01688908)的设计及基线结果。食管癌是我国高发肿瘤，全球超一半的新发病例发生在我国。在高危人群中开展碘染内镜筛查被认为是食管癌防控的重要手段。然而，因缺少没有来自随机对照研究
Rocket公司RL-L102斩获美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格
2018年11月29日/生物谷BIOON/--Rocket制药公司是一家新兴的临床阶段生物技术公司，专注于开发一流的基因疗法治疗罕见的、毁灭性的疾病，该公司的多平台开发方法应用了成熟的慢病毒载体（LVV）和腺相关病毒载体（AAV）基因治疗平台。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导项目为RP-L102再生医学先进疗法资格（RMAT）和快速通道资格（Fast Track）。RP
Nat Commun：深圳先进院在磁共振影像示踪细胞治疗脑胶质瘤研究中获进展
11月14日，中国科学院深圳先进技术研究院郑海荣研究团队在磁共振影像示踪细胞治疗脑胶质瘤领域取得新进展。相关论文“MR imaging tracking of inflammation-activatable engineered neutrophils for targeted therapy of surgically treated glioma”（《磁共振影像示踪的中性粒细胞药物输运体系靶
Nat Commun: 先进计算方法加速药物靶向治疗的开发
2018年9月4日 讯 /生物谷BIOON/ --伦敦帝国理工学院，新加坡杜克国立大学医学院和比利时制药公司UCB合作发现了一种新的抗癫痫药物靶点和一种全新的方法，有望加速衰弱性疾病，如癫痫，的治疗与药物开发。作者等人合作开发了一种先进的计算方法来预测新的药物靶点。作为概念性验证，研究人员将他们的计算方法应用于癫痫的靶点与药物发现研究。临床前模型测试结果验证了该靶点的有效性以及药物阻断后的抗癫痫效
AT132获再生医学先进疗法资格 治疗X-连锁肌小管性肌病
Audentes Therapeutics是一家致力于开发和商业化创新基因疗法用于患有严重危及生命的罕见疾病患者的生物技术公司，日前宣布美国FDA授予其AT132再生医学先进疗法(RMAT)资格，用于治疗X-连锁肌小管性肌病（XLMTM）。Audentes监管事务高级副总裁Mary S. Newman表示，“很高兴AT132被FDA授予RMAT认定，这是一个重要的监管里程碑，突出了AT132作为一
美国FDA授予Cellerant公司细胞疗法Romyelocel-L再生医学先进疗法（RMAT）资格
2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cellerant Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发创新的免疫疗法治疗血液系统恶性肿瘤和其他血液疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予romyelocel-L（人类髓系祖细胞）再生医学先进疗法（RMAT）资格，用于正在接受诱导化疗的初发性急性髓性白血病（de novo AML）患者，预防严重的细菌
Voyager帕金森病基因疗法获FDA再生医学先进疗法认定
开发治疗神经疾病的生物医学公司Voyager Therapeutics宣布，美国FDA为VY-AADC基因疗法颁发了再生医学先进疗法（RMAT）认定，治疗难以进行医学管理，有运动波动的帕金森病患者。帕金森病是一种慢性神经退行性疾病，影响了美国约100万人口，全球约700-1000万人口。据估计，高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动，左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚
重庆市经信委副主任杨丽琼一行调研大地企业公园医药产业发展
5月15日，重庆市经济和信息化委员会副主任杨丽琼、处长解志杰及两江新区管委会相关领导一行莅临大地企业公园调研园区医药产业发展，大地企业公园董事长周晓红、总经理朱洪等相关负责人陪同调研。杨丽琼副主任一行首先详细了解了大地企业公园招引生物医药与医疗器械企业的经营发展状况，对大地企业公园坚持以“土地集约化、企业集中化、产业集群化”的运营发展理念，面向全国、乃至全球招引高、精、尖医药产业企业，快速形成产业
“创新变革与机遇”2018年先进体外诊断高峰论坛隆重开幕
3月9—10日，以“创新变革与机遇”为主题的2018年先进体外诊断高峰论坛暨三大平行会议“第三方检验实验室（LDTs），液体活检论坛、Biomarker研讨会”将在上海盛大召开。来自海内外超过五十位讲者，分享多场精彩主题报告，吸引来自企业，临床，科研机构500余人参会。论坛自创立伊始，聚焦体外诊断领域的新技术产业，前沿创新，以实际效果为根本出发点，论坛得到了广泛认可与支持，已成为IVD行业交流合作