FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市
TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素（PTH）前药，旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平，以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。
2024-08-13
Sci Adv：上海交通大学夏强等团队研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1
该研究开发了一种基于mRNA的蛋白质替代疗法，用于治疗PH1，以恢复正常的乙醛酸至甘氨酸代谢。
2025-04-21
舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法，恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力
该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力，并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。
2024-09-23
Sci Transl Med：哮喘疗法新突破！肝脏免疫疗法有望实现患者疾病长期缓解
LIT疗法的开发挑战了传统过敏原免疫疗法缓慢且风险较高的过程。通过利用机体自身的耐受机制，LIT实现了更快、更安全的治疗结果。
2025-04-24
历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 将通过一系列方法减少、改进或可能替代动物实验要求，包括基于人工智能（AI）的毒性计算模型、实验室环境中的细胞系和类器官毒性测试。
2025-04-16
历史性转折：FDA宣布逐步取消药物的动物实验要求，用AI及类器官替代，以降低药品价格
FDA 通过整合类器官/器官芯片、AI 计算模型、体外检测等新方法论技术以及政策改革和跨部门协作，旨在建立以人体为中心的药物安全评估体系，推动监管科学进入“后动物实验时代”。
2025-04-16
巨头“认栽”，基因疗法还有未来吗
2025-03-07
Nature：科学家有望开发出阿片类药物替代化合物，既能缓解机体疼痛又不会产生额外副作用
本文研究结果揭示了靶向作用G蛋白偶联受体中的隐藏口袋结构如何增强外周选择性、偏倚信号转导、期望的体内药理学特性和不良反应的减少，这对于人类慢性疼痛治疗具有重大意义。
2025-03-09
BJS：科学家利用免疫疗法和靶向放射疗法促使肝脏肿瘤缩小，从而使得肝癌患者手术成为可能
来自美国塔斯夫大学医学院等机构的科学家们通过研究描述了通过使用免疫疗法和靶向放射疗法（TARE，targeted radiation therapy）成功对患者机体的肿瘤进行切除。
2025-02-13