JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
科学家发明“脂肪操纵疗法”，改造出可竞争代谢营养物抑癌的脂肪类器官
将脂肪类器官植入到四类不同肿瘤模型小鼠的肿瘤旁，就使肿瘤体积相比对照组缩小了50%以上，且癌细胞不仅增殖速率下降，凋亡速率也显著上升，同时肿瘤微血管密度明显下降。
2025-02-06
Gut Microbes：揭示特殊肠道菌群在机体孕酮代谢过程中扮演的关键角色或有望帮助开发新型不育症疗法
本文研究结果表明，无害芽胞梭菌或能作为服用孕酮的女性机体对孕酮产生耐受的一种原因。
2025-02-06
Nature Medicine：783名患者的10年随访——CAR-T疗法的安全性与长期效果全解析
工程化T细胞疗法，尤其是CAR-T细胞治疗，已成为医学领域的一项革命性进展。其在攻克血液恶性肿瘤中的成功应用，重新定义了癌症治疗的可能性。
2025-01-25
Cancer Immunol Res：揭秘TBK1分子或许是克服肿瘤对CAR-T细胞疗法耐受性的关键
本文研究结果揭示了利用PDOTS对CAR-T细胞进行体外分析的可行性和实用性，并表明，靶向作用TBK1或能通过克服肿瘤内在和外在的耐受性机制来增强CAR-T细胞疗法的治疗疗效。
2025-01-31
Nature：自驱动实验室、先进免疫疗法及2025年值得关注的另外五项技术
2025年，随着一系列突破性研究和创新成果即将涌现，我们将更深入地探索自然界的奥秘，同时应对迫在眉睫的全球性挑战。
2025-01-23
Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
J Virol：一种此前未知的蛋白相互作用机制或有望帮助开发出更好的HIV疗法
这一研究发现或能为开发新型疗法铺平道路，APOBEC蛋白或许也能作为一种抵御HIV病毒的天然防御机制，从而也为抵御该病毒感染提供了新的思路。
2025-01-23
CRM：激素疗法+免疫治疗亮剑！中国台湾学者研究为HER2阴性晚期乳腺癌患者带来治疗新方案
内分泌治疗可将ER+/HER2-乳腺癌肿瘤微环境向免疫反应性重塑，从而破解既往制约免疫治疗的不利条件。
2025-01-30