Nat Aging：科学家发现开发新型阿尔兹海默病的潜在靶点
来自香港科技大学等机构的科学家们通过研究发现，大脑中免疫细胞上名为VCAM1的细胞表面蛋白或能作为阿尔兹海默病的一种治疗性靶点，其或有望帮助开发抵御这种疾病的新型疗法。
2023-12-12
张锋的两位学生创立新型基因编辑公司，获超2亿美元融资，开发新一代细胞和基因疗法
研究团队还在“人源化”的小鼠模型中进行了测试，他们发现，PASTE能够在这些小鼠肝脏中插入基因。这些小鼠的肝脏由大约70%的人类肝细胞组成，而PASTE成功地将新基因整合到2.5%的这些细胞中。
2023-12-27
Cell Death Dis：科学家有望开发出治疗人类肝癌的新型疗法
来自普渡大学等机构的科学家们通过研究揭示了酶类DDX5和肝癌药物索拉非尼之间的关联，或有望将现有的抗癌药物与刺激DDX5产生的疗法相结合从而作为一种有效的肝癌治疗手段。
2023-12-07
Nat Genet：科学家开发出一种能识别出疾病遗传风险的新型研究框架 或有望开发出靶向性治疗策略
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型框架，其能通过对人类血液细胞应用不同的压力测试来识别出诱发疾病的潜在隐藏的遗传促进因素。
2023-12-26
Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗
本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE，实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率
2023-12-19
Nature子刊：新型雾化LNP，向肺部高效递送mRNA
吸入式mRNA具有治疗多种疾病的潜力。然而，雾化脂质纳米颗粒面临着几个独特的挑战，包括雾化时的稳定性和穿透细胞内外屏障。
2023-11-23
同济大学刘琦团队开发新型AI模型，用于CRISPR靶向预测和优化
该研究将关键互作特征用于开发一个全新的、高效的脱靶效应打分方法，即CRISOT-Score（图1d），用于计算给定脱靶序列的脱靶打分。
2023-12-04
Cell：发现糖尿病的新病因，为治疗这种疾病的新型药物提供了潜在的治疗靶标
在一项新的研究中，来自美国凯斯西储大学等研究机构的研究人员发现了一种能阻止体内产生胰岛素的酶---这一发现可能为治疗糖尿病提供一种新的靶点。相关研究结果于2023年12月5日在线发表在Cell期刊上，
2023-12-12