Cell：构建出一种追踪斑马鱼发育的新型细胞图谱——Zebrahub
论文第一作者说，“Zebrahub为首次极高精度地研究细胞在极其复杂的发育过程中的行为提供了机会。像这样在同一资源中同时结合单个细胞的基因表达和细胞随时间变化的空间图谱是非常罕见的。”
2024-10-30
柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
聚焦长寿因子Klotho，这家新公司计划使用mRNA疗法变革抗衰老治疗
Klothea Bio将以Advantage Therapeutics围绕Klotho的专有知识产权组合为基础，开发mRNA疗法以提高人体自身的Klotho蛋白水平，有望实现持续的治疗表达，从而彻底改
2024-12-03
患上必死绝症后，夫妻俩转行研究自救，通过碱基编辑疗法，延长50%寿命
研究团队首先在人类细胞中证实，碱基编辑器（BE3.9max）能够在人类细胞中有效地实现了对 PRNP R37X 编辑。
2025-01-19
Mol Psych：科学家识别出与人类自闭症发生相关的新型遗传突变
本文研究结果表明，潜在的剪接破坏突变或许在自闭症谱系障碍的遗传学病因学中发挥重要作用，并能允许优先考虑新的自闭症谱系障碍候选基因。
2024-12-19
PLOS Biol：基于蛋白质的新型拮抗剂家族或有望帮助治疗人类白血病
本文研究结果或能用于抑制或促进表达G-CSFR的细胞归巢，而类似设计的细胞因子也能用来开发新型拮抗剂来对抗其它I型细胞因子受体。
2025-01-12
