Blood Adv：科学家识别出两种新型突变或会引起机体罕见血液障碍
本文研究结果表明，GNE介导的唾液酸从头生物合成通路对于胚胎发育非常关键，而从孕妇通过胎盘向胎儿提供唾液酸的挽救通路和供应或许并不足以促进机体发育。
2024-04-02
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体，利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略，通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4（CDK4）来诱导非小细胞肺癌（NSCLC）的癌细胞合成致死。
2024-04-04
Nature：科学家有望开发出治疗人类T细胞白血病和淋巴瘤的新型组合性疗法
这种新型疗法能够清除癌症且能保留一半剩余的正常T细胞，这些残留的正常T细胞就足以维持机体抵御感染性疾病的免疫系统保护效力。
2024-04-12
受航天飞机启发，韩雪祥等开发新型LNP，助推mRNA高效递送
研究团队受航天飞机（Space shuttle）启发，设计了一种高通量、低成本合成可降解分支类脂质（DB-lipidoids）的构建策略，可将mRNA递送效率提高三个数量级。
2024-03-24
黄鹏羽团队构建新型人工肝脏，保护90%肝脏切除小鼠免受肝衰竭
该研究开发了一种简单而高效的方法，可以在12小时内快速自组装迷你肝脏（RSAL），此外，原代肝细胞在体外被显著扩增，可作为种子细胞使用。
2024-03-21
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
新型口服降压药获FDA批准上市
Aprocitentan是一款新型口服双重内皮素A/B受体（ETA/ETB）拮抗剂，可有效抑制ET-1与ETA和ETB的结合，它是马昔腾坦的活性代谢产物，具有更长的半衰期（48h vs. 14h）。
2024-03-22
EJHF：一种新型血液检测技术或能识别出因心力衰竭死亡风险最高的患者
这项研究发现是一项让研究人员非常兴奋的新发现，其建立在研究人员对压力激素超过10年的联合研究之上，他们希望相关研究成果最终能让越来越多因心力衰竭而虚弱的患者获益。
2024-03-25