NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Science：新研究揭示III型CRISPR-Cas系统中的CARF效应蛋白Cat1通过降解代谢物NAD+抵御病毒感染
在这项新的研究中，研究人员希望尝试找出更多的 CARF 效应蛋白。他们利用强大的结构同源性搜索工具 Foldseek 找到了 Cat1。
2025-05-19
Science重磅：只需“一滴血”，AI工具一次性诊断糖尿病/艾滋病/红斑狼疮/新冠等多种复杂疾病
这项发表于 Science 的研究开发了一款 AI 诊断工具——Mal-ID，该 AI 工具可以自动识别免疫受体测序数据以区分一系列疾病状态，包括 COVID-19、糖尿病、艾滋以及自身免疫疾病等。
2025-03-07
蔡宇伽/洪佳旭团队开发基于病毒样颗粒的新型基因编辑递送工具，为亨廷顿病治疗带来新希望
研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。
2025-02-12
Science重磅：只需“一滴血”，AI工具一次性诊断糖尿病/艾滋病/红斑狼疮/新冠等多种复杂疾病
这项发表于 Science 的研究开发了一款 AI 诊断工具——Mal-ID，该 AI 工具可以自动识别免疫受体测序数据以区分一系列疾病状态，包括 COVID-19、糖尿病、艾滋以及自身免疫疾病等。
2025-03-02
Cell：新研究揭示肾癌会激活人类基因组中休眠的病毒基因，有可能开发出新的肾癌免疫疗法
这项研究表明，免疫系统可以对肾癌细胞发起攻击，而且由于癌症驱动突变的存在，这些肾癌细胞的表面会呈现内源性逆转录病毒蛋白片段。
2025-03-11
新研究揭示乙肝病毒在肝细胞中建立感染机制，为彻底消除乙肝奠定良好基础
该研究的核心是HBV的一个关键基因——X基因。这个基因编码一种名为X蛋白的物质，它对病毒在宿主细胞中建立感染和表达自身基因至关重要。
2025-02-26
Biomedicines研究发现腺病毒和腺相关病毒载体可高效转导肺类器官
本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官，且对基底和分泌细胞具有高嗜性，为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。
2025-05-13