张锋Nature Medicine成果获验证！个体基因差异影响基因编辑“有效性”
编者：按今年7月，CRISPR大神张锋在Nature Medicine发表论文称，人类DNA中的天然差异可能会削弱CRISPR技术精准编辑人类基因组的能力。本周，最新发表在PNAS杂志上一篇论文力证了这一观点。而这些发现也为“用基因编辑技术治疗人类疾病”提出了“警告”。图片来源：网络上个月，基因编辑领域迎来了历史性的一刻！一名患有亨特氏综合征的患者在美国接受了一次大胆的治疗：体内基因编辑。此次治疗
大型临床试验证实诺华血液病新药 Promacta 的长期疗效
近日，诺华（Novartis）宣布其长期研究结果显示：艾曲波帕（eltrombopag）在治疗慢性 / 持续性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）成人患者方面表现出长期的安全性和有效性。该研究结果公布于《Blood》在线。这项名为 EXTEND 的研究发现，大多数患者可以实现很大程度的持续性临床缓解，并且可以不再继续使用伴随性 ITP 药物。该研究对接受持续 8 年治疗的患者进行了临床评估（中位
Nat Commun：科学家通过基因敲除发现了听力损伤的关键基因
2017年10月16日讯 /生物谷BIOON/ --最近，来自Harwell医学研究委员会（MRC Harwell）的科学家在对超过3000个小鼠基因进行试验后，发现了52个之前未被鉴定的对听力至关重要的基因。通过国际小鼠表型联盟（IMPC）领导了这一研究的科学家表示，这些新发现的基因将为人类听力损失的原因提供见解。这项发表在Nature Communications 杂志上的研究测试了3006种
诺华制药：抗VEGF药物疗效比较，头对头数据来验证
西班牙巴塞罗那2017年9月14日电 /美通社/ -- 2017 EURETINA在巴塞罗那召开，诺华制药直击现场。在AMD环节中，抗VEGF仍然是被讨论的一个热门话题。虽然目前抗VEGF药物有了大量的询证医学证据，但是头对头的前瞻性研究非常罕见，因此很难通过一个单臂研究来比较两种药物的优劣。RIVAL研究是第一个比较雷珠单抗和阿柏西普使用T&E方案RCT研究，将278例患者随机分为两组，
【临床验证数据】SuperARMS技术用于NSCLC血液EGFR突变检测的评估
一项公开发表的研究数据验证ADx-SuperARMS技术是一种高灵敏、高特异的可用于无创检测晚期NSCLC患者血浆EGFR突变检测的方法，检测结果可有效预测一代EGFR-TKIs的疗效。NSCLC临床治疗实践中，明确EGFR基因状态对指导后续靶向用药治疗至关重要，因此EGFR突变检测早已写入国内外各大指南共识。目前，组织标本仍是EGFR突变检测的首选，但在临床应用中存在局限，如：1、
首例预防性mRNA疫苗完成概念验证性试验
今天，全方位整合型mRNA药物生物技术公司CureVac AG宣布，其在研狂犬病疫苗RNActive？的1期临床试验结果发表在国际知名医学期刊《The Lancet》杂志上。该研究是首个在人体开展的mRNA预防性疫苗的概念验证性临床试验。同时，世界卫生组织（WHO）向编码这一狂犬病病毒糖蛋白的mRNA药物授予国际非专利名称（INN）Nadoramer，这是该类新药中的第一个
实验证明纳米药物具有提高患有代谢性肿瘤疾病患者的存活率
近些年，纳米药物在肿瘤治疗中的研究进展表明其可能具有提高同时患有代谢性疾病的肿瘤患者存活率的作用，这使其成为肿瘤治疗中一种具有良好前景的方法。中科院生物物理所的研究人员为评价氧化石墨烯（graphene oxide, GO）是否具有抑制细胞代谢的作用进行了深入研究。首先，为提高GO的水溶液稳定性和生物相容性，研究人员用聚乙二醇(polyethyleneglyco, PEG)修饰GO成PEG-GO。
Cell Research：一步到位 CRISPR彻底敲除动物体内特定基因
CRISPR基因编辑技术是近期业内的一大讨论热点。一周前，《自然》子刊《Nature Methods》上的一篇论文发现，经过CRISPR编辑的两只小鼠内出现了不少预料外的基因突变，这也引发了一场关于CRISPR潜在脱靶性的大讨论。不少CRISPR的行家们在讨论中表示，关于这一结论，我们仍然需要更多设计更为严格的实验进行验证。相关阅读：CRISPR大危机？Nature子刊确认小鼠体内出现数百种意料外
Nature子刊：肾癌全新动物模型将助力疗法验证和新药研发！
2017年6月9日讯 /生物谷BIOON /——北卡罗莱纳大学（UNC）莱恩伯格综合癌症中心的科学家已经开发出了两种最常见肾癌的临床前实验室模型，这项进展将帮助评估肾癌的新型免疫联合疗法和新靶点。UNC医学院医学博士William Y. Kim教授及其同事在Nature Communications杂志上发表文章宣称他们成功地创造了完全模拟患相应癌症病人基因突变的乳头状细胞癌和肾透明细胞癌小鼠模型
一种最新药物的早期试验证实可缩小卵巢肿瘤
一种新的靶向作用于卵巢癌的治疗方法“非常有希望”用于治疗晚期卵巢癌女性患者。该药物使参与该项研究大约半数的晚期卵巢癌女性患者的肿瘤有所缩小。研究人员只对这种药物进行了检测，看看它是否能够安全用于人类，但却发现它几乎具有即时的临床疗效。希望这种药物能够对现有的所有其他治疗方法均无效的晚期卵巢癌女性有所帮助。到目前为止，该研究只对15名晚期卵巢癌女性进行了测试，研究人员表示，该药物连续服用超过几个月可