SORT-LNP开发团队再推出新型骨髓靶向的LNP，用于体内造血干细胞基因编辑
该研究为设计和工程化肝外递送mRNA的LNP开辟了新途径，该研究开发的骨髓靶向的LNP也为许多造血系统疾病的治疗提供了新思路。
2024-05-31
Science：利用人工智能确定人类基因组转录起始的序列基础
Puffin程序显示，根据这些序列模式的排列方式，它们可以激活或抑制基因的转录。它还能预测这些序列模式的排列如何引导 RNA 聚合酶优先转录 DNA 的单链或同时向相反方向转录两条链。
2024-05-26
Mol Cancer | 浙江大学郑祥毅/刘犇/罗金旦揭示R环驱动晚期前列腺癌的生长迟缓和多西他赛化疗敏感性增强
该研究证明IGF2BPs可以以m6A依赖的方式调节R-环代谢。在细胞核中，IGF2BP蛋白更倾向于结合甲基化DNA：RNA杂交体而不是ssRNA。
2024-05-05
Nat Commun：阻断特殊基因或能有效抑制乳腺癌细胞的生长
本文研究结果强调了ER和PRMT5的阻滞或许能作为一种潜在的治疗性策略，从而克服ER+/RB-缺失乳腺癌对CDK4/6抑制剂的耐药性。
2024-05-13
Cell Stem Cell | 革新疗法：CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病治疗中的应用
该研究开发了一种培养系统，用于大规模扩增患者来源的原代人肝细胞(PHHs)，为基因敲入提供了一种具有巨大潜力的自体肝细胞来源。
2024-05-26
研究发现线粒体基因编码第14个蛋白质的“线粒体约定”新模式
该研究发现了线粒体基因组上编码复合物III中CYTB基因可以使用胞质核糖体的标准遗传密码编码第14个全新蛋白质；解析了线粒体基因CYTB的双重翻译模式。
2024-05-10
Nature Genetics | 解析克隆性造血的隐秘世界：17个新基因与健康和衰老的深远影响
随着年龄的增长，人体细胞会积累体细胞突变(somatic mutations)，这些突变会导致不同组织中克隆的扩展，特别是在血液中，形成克隆性造血(clonal hematopoiesis, CH)。
2024-05-22
丛乐/王梦迪团队开发自动化设计基因编辑实验的大语言模型，小白也能轻松开展基因编辑研究
CRISPR-GPT智能体由以下4个核心模块组成：LLM Planner、Tool Provider、Task Executor和LLM Agent。
2024-05-02
基因疗法新飞跃！Science最新研究：团队研发出高效脑部递送载体，精准穿透血脑屏障，为人类脑病治疗带来变革
在这项新的研究中，在布罗德研究所载体工程高级主任Ben Deverman的领导下，研究者们首次改良了一种AAV，使其能在人源化小鼠体内靶向人类蛋白，进而能穿透至大脑。
2024-06-04