Nature Biotechnology:解码RNA的第四维度——结构即信息,动态调控基因表达的新法则
该研究不仅开发了一套强大的技术组合,以前所未有的分辨率“看见”了活细胞内RNA结构的动态变化,更发现了一系列隐藏在细菌和人类细胞中的“RNA开关”。
Nature:给癌症基因“断电”?新一代“染色质重塑者”剑指肺癌与胰腺癌!
研究人员开发出一种临床级的“染色质重塑”工具,不仅在动物模型中展现了强大的抗癌效果,更与KRAS抑制剂联手,实现了“1+1>2”的协同作用,为攻克这些顽固癌症带来了全新的希望。
《科学》:科学家发现新的潜在帕金森病相关基因变异,与溶酶体功能障碍有关!
CCC和Commander复合物缺乏会影响溶酶体稳态,COMMD变异可能代表了帕金森病和路易体痴呆等其他与溶酶体功能障碍有关的神经退行性疾病中的疾病风险修饰基因。
Nat Commun:猎杀人类亨廷顿病的“基因剪刀”!科学家发现潜在治疗新靶点
来自托马斯杰斐逊大学等机构的科学家们通过进行一系列实验揭示了FAN1在亨廷顿病中的作用机制,并为未来的治疗提供了新的方向。
Cell:利用人工智能设计的DNA片段首次控制健康哺乳动物细胞中的基因
这项研究可能会为基因疗法开发人员带来新的方法,只在需要调整的细胞或组织中增强或抑制基因的活性。它还为微调患者体内基因的新策略铺平了道路,使治疗更有效并减少副作用。
新一代基因编辑技术——“先导编辑”完成首次人体试验,修复患者免疫细胞功能
与 CRISPR-Cas9 或碱基编辑相比,先导编辑的用途更广泛且更具可预测性,能够以可编程的方式替换、重写、插入或删除 DNA 片段。
基因暗物质中的"风险开关"正在被揭开
这项研究带来了突破性解决方案——研究团队对13种常见癌症(占人类恶性肿瘤90%以上)的4,041个风险SNV进行了系统性功能分析,首次在正常人体细胞中绘制出癌症风险变异的"功能图谱"。
Nature Biotechnology:基因快递车再升级!研究人员破解精准投递超大包裹的秘密
当多个AAV进入同一细胞,它们的基因组会自发拼接成"分子拼图",让不同病毒携带的增强子(Enhancer)和启动子(Promoter)重新组合。
Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
Nature:胰腺导管腺癌的"基因复印机"!染色体外DNA如何改写肿瘤生存法则
这项颠覆性发现不仅解开了PDAC进化之谜,更为抗癌战争打开新维度:研究人员已发现用BRD4抑制剂瓦解ecDNA转录枢纽,使耐药肿瘤存活率直降58%。