首款渐冻症反义核苷酸疗法获批上市
当地时间4月25日，Biogen/lonis联合宣布FDA已同意加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是首款针对AL
2023-04-26
诺奖团队CasX新公司获礼来15亿美元合作，开发神经疾病的体内CRISPR疗法
由于 Jennifer Doudna 团队的多家公司与张锋团队存在激烈的专利争议，而 Scribe Therapeutics 开发的 CasX 则避免了专利争议。
2023-05-19
突破性现货型细胞疗法获FDA批准
日前，FDA官网显示已批准Gamida Cell公司的同种异体（现货型）脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel）上市，用以降低因干细胞移植所发生的感染。
2023-04-19
Nat Immunol：科学家有望开发出治疗人类肺癌的新型免疫疗法
来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过进行一项临床前研究发现了一种潜在的新型疗法或能靶向治疗人类最常见的肺癌。
2023-05-05
相约武汉，第二届RNA疗法和新型疫苗产业峰会，这个6月精彩继续！
VacFuture 2023 (武汉站) 第二届RNA疗法和新型疫苗产业峰会于6月3日-4日在武汉举办，届时超过800人和40家展商预计参次大会。大会将聚焦“小核酸药物开发”和“mRNA新型疫苗研发”
2023-05-26
双重CRISPR疗法+长效抗逆转录病毒药物，清除体内HIV病毒
该研究表明，使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，敲除CCR5基因，并靶向HIV-1病毒的LTR-Gag，结合长效缓释抗逆转录病毒疗法（LASER ART），能够在约60%的人源化小鼠模型中完全清除
2023-05-04
一次基因治疗使猫避孕两年以上，美国科学家开发出绝育手术替代疗法，曾创立公司聚焦卵巢功能延缓衰老
据不完全统计，仅在美国就有约 3000-8000 万只流浪猫，这些流浪猫生活在城市角落并可能最终在动物收容所面临安乐死。人工手术切除雌猫卵巢和子宫（绝育手术）是控制雌猫不必要繁殖广泛使用的策略，也被认
2023-06-15
Nat Med：在1期临床试验中 CAR-自然杀伤性T细胞疗法或有望表现出潜在的治疗结局
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究报告了首个人类1期临床试验的中期结果，该试验中，研究人员评估了一种遗传工程化的自然杀伤性T细胞（NKT）免疫疗法在治疗成神经细胞瘤上的安全性、抗肿瘤活性和免疫特征
2023-05-30
