揭示抗CRISPR蛋白阻断CRISPR系统机制
如今，研究人员首次解析出病毒抗CRISPR蛋白附着到一种细菌CRISPR监视复合物上时的结构。他们发现抗CRISPR蛋白的作用机制是封锁CRISPR识别和攻击病毒基因组的能力。
又发现两种新的抗CRISPR蛋白
在刚刚发现几种能够阻断人细胞中的CRISPR-Cas9活性的蛋白之后，来自美国加州大学旧金山分校的Joseph Bondy-Denomy和同事们在一项新的研究中报道了更多的抗CRISPR蛋白（anti-CRISPR）。
全球首个脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物Spinraza获美国FDA批准
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。在临床研究中，Spinraza显著改善了患者的运动机能。
JAMA Neurol：水果和蔬菜或可明显减缓肌萎缩侧索硬化发病进程
近日，刊登在国际杂志JAMA Neurology上的一篇研究报告中，来自哥伦比亚大学梅尔曼公共卫生学院（Mailman School of Public Health）的研究人员通过研究表示，水果和蔬菜等食物中含有大量的抗氧化营养素和类胡萝卜素
脊髓性肌萎缩RNA创新药3期临床大获成功
今天，Biogen和Ionis制药公司宣布，在研新药SPINRAZATM（nusinersen）在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床试验中达到了中期分析的主要终点。这项名为CHERISH的3期研究评估了SPINRAZA治疗晚发性SMA的疗效：分析发现，
百健和Ionis脊髓性肌萎缩症药物Spinraza III期临床获得成功
Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在改变SMN2基因的剪接，提高体内全功能性SMN蛋白的表达量。
干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者是安全的
有科学家报道称，干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者是安全的，但是，其疗效还不确切。在仅涉及15名ALS患者的初步研究中，研究人员发现，多数患者对脊髓注射大剂量的干细胞有耐受性，虽然有两名患者发
医药行业献礼6.21世界渐冻人日：三菱田边向FDA提交edaravone（依达拉奉）上市申请，治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）
edaravone（依达拉奉）是一种自由基清除剂，在临床研究中能够有效延缓ALS患者病情的进展。
Nat Microbiol：微生物利用抗CRISPR蛋白破坏CRISPR/Cas系统
在一项新的研究中，一个研究团队发现多样性的细菌物种编码阻断特异性CRISPR/Cas系统活性的基因。
Science：“缝合”技术可制造出高效抗疾病蛋白
蛋白质是大自然的“机器”，其可以为机体的肌肉提供能量，催化反应来帮助我们从食物中提取能量，并且帮助机体抵御病毒和细菌感染；数十年来，科学家们寻找到了多种方法来设计新型蛋白以达到特殊的研究和治疗目的；如今刊登在Science上的一篇研究论文中，来自北卡罗来纳州大学医学院的研究人员设计了一种新方法，通过将已有的蛋白质进行“缝合”制造新型蛋白质。