联拓生物宣布Mavacamten在3期注册临床试验EXPLORER-CN中完成中国首例患者给药
联拓生物2022年1月10日正式宣布,mavacamten在用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的3期临床试验EXPLORER-CN中,完成了首位中国患者给药。
Molecular Therapy: Nucleic Acids | DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
面肩肱骨肌营养不良症(FSHD)是最常见的骨骼肌营养不良症之一。FSHD患者的骨骼肌病理是由转录因子DUX4的不适当表达引起的，DUX4激活了不同的肌毒途径。
Nat Commun：通过在肿瘤位点提高免疫力来增强机体的抗癌作用效果
来自俄亥俄州立大学等机构的科学家们通过研究对小鼠进行研究发现，利用纳米技术来提高癌症肿瘤位点的免疫反应或许能增强晚期疾病中免疫疗法治疗的效率。
抗抑郁药能长期吃吗？一篇新研究对此表示担忧
据世界卫生组织统计，抑郁症已成为世界第四大疾病，全球超过3.5亿人受该疾病困扰，而且这一群体还在快速增长中。世卫预测，到2030年，抑郁症将成为全球疾病负担第一位的疾病。近日，发表在Lancet 《柳叶刀》上的一项研究显示，全球抑郁症发病率正大幅上升，女性是男性的两倍。据我国流行病学调查显示，中国抑郁症终生患病率为6.8%。《中国国民
中国首张单片双药HIV治疗药物多伟托®医保处方落地，引领“简化治疗”新趋势！
艾滋病，又称“获得性免疫缺陷综合症”，是由人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus，HIV）攻击CD4+T淋巴细胞，导致患者免疫系统遭到破坏，从而引起的慢性传染病。
《自然》子刊：砒霜抗癌，中国科学家还有新招！
近日，由中科院过程工程所马光辉研究员和魏炜研究员、北京大学马丁教授、南方医科大学李玉华教授联手，对于砒霜治疗白血病的疗法进行了创新性续写。他们发现CD71可以作为白血病的治疗靶点，并利用CD71的配体——铁蛋白作为载体，成功装载三氧化二砷（也就是砒霜）药物，显着提高三氧化二砷药物在多种白血病治疗中的靶向性，有效抑制白血病进展。文章发表在《自然》子
两亲性氟化胶束颗粒应用于线粒体的靶向载药递送
线粒体是一种重要的细胞器，是细胞的动力源和代谢信号中心。线粒体的缺陷或功能障碍与许多人类疾病有关，如神经系统疾病、心血管疾病和癌症。如今，线粒体已成为最重要的治疗靶点之一，是研究线粒体功能和治疗线粒体相关疾病的重要手段。氟由于其独特的性质，在超过20%的已上市药物中，被用来增加药物的治疗活性和化学或代谢稳定性。氟还可以提高蛋白质的稳定
科研团队以核仁为治疗靶点拓展了“老药”rDNA转录抑制剂CX5461的新用途
核仁是细胞核中一个重要的亚细胞结构，其主要功能是转录核糖体RNA (Ribosomal RNA， rRNA) 和组装核糖体大小亚基。但近年的研究发现核仁还参与了多种重要的生物学过程，比如细胞周期调控、细胞衰老、细胞应激反应以及遗传性疾病等。但核仁是否可以作为药物作用靶点还存在争论，目前还没有以核仁为靶点的治疗药物被批准上市。中山大学药学院（深圳）邓文斌教授、
《自然》杂志报道降糖药恩格列净的结构机制
葡萄糖是地球上绝大多数生物最重要的能量来源之一。葡萄糖经血液循环被运输至身体各个器官。在血液流经肾脏时，绝大部分葡萄糖会被滤出，然后再被重吸收回血液。肾脏每天重吸收的葡萄糖达到180g，才保证了最终排出的尿液中不含葡萄糖1。因此，肾脏是维持血浆中葡萄糖水平的重要器官。肾脏中负责葡萄糖重吸收的主要蛋白为钠-葡萄糖共转运蛋白（SGLT），
《自然》：肠菌“钝化”降糖药！科学家首次发现，口腔和肠道中特定微生物为了生存，能表达让阿卡波糖失活的酶
阿卡波糖，2型糖尿病常用的降糖药，万万没想到还是被肠道菌群打败了。美国普林斯顿大学的Mohamed S. Donia教授及其团队和其他合作单位，在顶级期刊《自然》杂志上发表重要研究成果。他们通过宏基因组测序结合生物化学以及结构学等实验分析，发现部分人群的口腔和肠道中天然存在抑制阿卡波糖活性的细菌，它们通过表达阿卡波糖磷酸酶使之失活，减