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有些基因突变本应使基因完全丧失功能,它们只会引起轻微症状,原因是细胞存在“基因备份自动呼叫系统”

该研究通过全基因组的 CRISPR 筛选,发现了 ILF3 是一种连接细胞质 mRNA 降解和转录的 RNA 结合蛋白,在 TA 过程中起作用,并且表明它对于一系列 TA 底物是必需的。

2026-02-17

Cell:开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送

该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略,从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。

2026-02-23

Cell:AAV基因治疗新突破,路中华/姜玉武/刘太安等开发AAVLINK技术,实现大基因高效递送

AAVLINK 技术不仅解决了 AAV 递送大基因的难题,还以高效、安全、灵活的特点脱颖而出,有望为多种遗传病带来新的治疗希望。

2026-02-01

Cell:突破载荷极限,路中华/姜玉武提出新型基因治疗策略,攻克AAV高效递送长基因的难题

该研究设计了一种称为易位连锁AAV(AAV link)的策略,利用Cre/lox介导的分子间DNA重组来克服货物大小的限制,建立了一个强大的方法来促进使用AAVs运送大量基因。

2026-01-30

Nat Neurosci:基因剪刀“剪”出大脑发育密码——科学家发现数百关键基因,有望破解新型发育障碍之谜

来自耶路撒冷希伯来大学等机构的科学家们通过研究,利用CRISPR基因编辑技术首次系统绘制出大脑发育的“基因必需性地图”,发现了331个对神经发育至关重要的基因。

2026-01-10

科学家成功将“风险基因”切换为“保护基因

来自美国肯塔基大学等机构的科学家们通过研究成功设计出一种具有划时代意义的基因工程小鼠模型:APOE4s2。

2025-12-04

Cell Stem Cell:基因编辑的"蝴蝶效应":清华大学李寅青/张学工揭示基因编辑表观遗传风险,提出新策略

该研究系统性揭示了 CRISPR/Cas9 基因编辑的潜在表观遗传风险:即便是在远离基因调控元件的非编码区进行编辑,也会引发大范围的染色质扰动。

2026-03-02

基因也有“语法”?!Science:DNA上的排列顺序决定相邻基因的激活或抑制,为合成生物学提供全新设计维度

当一个基因在细胞中被开启时,它会沿着DNA链产生涟漪效应,改变链的物理结构。麻省理工学院研究人员的一项新研究表明,这些涟漪可以刺激或抑制邻近基因。

2026-05-13