柳叶刀：AAV基因疗法，帮助遗传性失明儿童重见光明
该研究首次证明了 AIPL1 基因疗法在儿童中的安全性和有效性，能够显著改善视力及生活质量，此外，视力的改善还可能促进儿童语言、社交和运动能力的正常发展。
2025-02-24
国人研究：目的性步行4000-8000步显著降低膝骨关节炎风险，但随性步行过多反增风险
本研究首次深入探讨了两种步行方式——目的性步行（步伐频率≥60步/分钟）与随性步行（步伐频率<60步/分钟）对膝骨关节炎（SKOA）发病风险的可能影响。
2025-02-15
Nature Medicine：颠覆性突破！镰状细胞病治疗更温和，新载体铸就“超级血红蛋白”！
这项I/II期临床试验，大胆摒弃了传统的“毁灭式”清髓，转而采用了一种“减毒预处理”（Reduced-Intensity Conditioning, RIC）方案，仅使用单剂量的美法仑。
2025-06-02
注射用氢化可的松琥珀酸钠通过仿制药质量和疗效一致性评价
近日，东诚药业全资子公司东诚北方收到国家药品监督管理局核准签发的关于注射用氢化可的松琥珀酸钠的《药品补充申请批准通知书》，东诚北方生产的注射用氢化可的松琥珀酸钠通过仿制药质量和疗效一致性评价。
2025-07-06
Nature Biotechnology：从“估计”到“精算”—— miniQuant革命性提升基因异构体定量精度，解锁细胞密码
这项技术以前所未有的精度，破解了基因身份的“多重宇宙”难题，让我们得以窥见在干细胞分化等生命关键进程中，那些隐藏在异构体转换背后的惊人秘密，为疾病诊断和精准治疗开辟了全新的道路。
2025-06-11
时隔一年，张磊团队再发NEJM：为免疫性血小板减少症带来新疗法
这项临床试验结果表明，Daratumumab 在治疗儿童免疫性血小板减少症（ITP）时，早期应答率高，血小板升高起效迅速，疗效持久，且安全性良好，展现了作为儿童 ITP 的潜在治疗选择的良好前景。
2025-06-11
《冒险罐》童书正式发布：聚焦转移性乳腺癌，助力提升患者的生活质量
2025-05-17
Blood：新型CAR-T细胞疗法有望更有效治疗难治性 CD30+淋巴瘤患者
这些结果表明，选择CD30表位并在体内保留分化程度较低的T细胞可能会提高CAR-T细胞疗法对难治性霍奇金淋巴瘤患者的疗效。
2025-05-26
Science：细胞内蛋白编辑可让非经典氨基酸残基整合到内源性蛋白中
在这项新的研究中，研究人员介绍了一种在活的哺乳动物细胞内编辑蛋白序列的方法，这种方法可在特定位点将化学修饰的氨基酸、表位标签或其他肽片段整合到内源性或外源性表达的蛋白中，并可进行时间控制。
2025-05-20