Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种先进治疗药物慢病毒载体在CAR-T细胞中的应用
基因疗法已经被证明是一种真正的替代疗法，可以用来治疗几种没有适当治疗的疾病。然而，一些基因治疗策略的治疗效果并不是最好的，因为传递不充分或缺乏对转基因的控制。
2023-05-30
Science | 突破血脑屏障：新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳，BI-hTFR1，它能结合人类转铁蛋白受体（TfR1），这种蛋白在血脑屏障（BBB）上表达。
2024-05-22
Advanced Science：免疫检查点LAG-3竟是tau蛋白种子传播的载体！
这项研究发现，Lag-3可以与tau PFF特异性结合，促进了病理性tau蛋白在神经元之间的传输。而抑制Lag-3则可以阻止这一现象。
2024-03-06
浙大学者开发出新型CRISPR-Cas9递送载体，利用冷冻休克肿瘤细胞靶向肺癌
该研究开发了被动和主动双靶向的肺靶向CRISPR-Cas9药物递送策略，通过敲低肿瘤中的细胞周期蛋白依赖性激酶4（CDK4）来诱导非小细胞肺癌（NSCLC）的癌细胞合成致死。
2024-04-04
首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B
血友病是一种遗传性疾病，涉及凝血因子缺乏，以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的，其患病率为每25,000名男婴中有1名。
2023-06-12
Science：新研究在动物中发现介导水平基因转移的载体---病毒样转座子
几十年来，科学家们已经知道基因可以从一种物种转移到另一种物种，无论是动物还是植物。然而，这类看似不可能发生的事件是如何发生的，其机制仍然是未知的。如今，来自奥地利科学院分子生物技术研究所Alejand
2023-07-11
中国学者一作Science论文，开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
在这项研究中，研究人员以人转铁蛋白受体（hTfR1）为目标，该蛋白在人血脑屏障中高表达，长期以来被作为旨在到达大脑的抗体疗法的目标。
2024-05-19
Nature子刊：基于重组麻疹病毒的载体疫苗可保护小鼠免受禽类H7N9流感病毒感染
在一项新的研究中，来自德国保罗-埃利希研究所（Paul-Ehrlich-Institut）和菲利普马尔堡大学的研究人员利用“重组麻疹病毒（recombinant measles virus
2023-07-12
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11