Sci Adv：中山大学研究团队发现酒精性肝病治疗新靶点，恢复GPAM表达通过纠正脂质重塑改善线粒体功能
本研究旨在明确GPAM是否可作为潜在的治疗靶点，并评估酒精性肝病患者中脂质代谢紊乱与线粒体损伤之间的密切关联。
2026-07-08
参天公司旗下治疗获得性上睑下垂的创新药UPNEEQ® Mini 0.1%盐酸羟甲唑啉滴眼液即将在日本上市
全球眼科领域的领导企业参天公司宣布旗下用于治疗获得性上睑下垂的UPNEEQ®Mini0.1%盐酸羟甲唑啉滴眼液将于5月15日在日本上市。
2026-04-02
Science子刊：关闭大脑免疫细胞的"钙开关"，抑制 Orai1 通道或将开辟抑郁症等脑病治疗新路径
这些发现确立了 Orai1 通道作为小胶质细胞状态转换的关键调节因子，并表明 Orai1 可能是以微胶质细胞活化和慢性神经炎症为特征的脑部疾病的潜在治疗靶点。
2026-04-01
Cell：开发出一种强大的DNA重组方法在基因治疗中用于较大的基因载荷递送
该研究提出了一种能够利用AAV递送较大基因载荷的策略，从而为之前认为无法进行AAV基因治疗的疾病提供了治疗可能性。
2026-02-23
STTT：冉丕鑫/龙尔平团队发现慢性阻塞性肺疾病治疗新靶点
该研究通过多组学孟德尔随机化研究，确定了 SERPING1 是慢性阻塞性肺疾病（COPD）的调控因子，既可作为肺功能衰退的短期生物标志物，也可作为疾病修饰治疗靶点。
2026-01-27
Adv Sci：重庆医科大学唐瑜等团队设计双功能智能纳米平台，协同降解KRAS与激活T细胞实现高效治疗
本研究构建了一种自噬靶向嵌合体-T细胞衔接器（AUTACE）双功能纳米平台，其为KRAS/TP53共突变肿瘤的治疗提供了极具前景的新策略。
2026-04-16
破解NK细胞肿瘤内失能新机制：《Immunity》封面揭示营养应激通过FLI1破坏蛋白稳态，提供治疗新靶点
TME 代谢组通过蛋白质稳态失衡诱导 NK 细胞功能障碍，而靶向 FLI1 可能会增强 NK 细胞的抗肿瘤功能。
2026-04-15
Cell Metabolism：复旦大学叶浩彬团队开发KRAS突变白血病的治疗新策略
该研究通过双重靶向线粒体 NAD+ 转运蛋白 SLC25A51 和琥珀酸脱氢酶（SDH），选择性耗竭线粒体 NAD+，从而根除 KRAS 驱动的急性髓系白血病，为基于代谢脆弱性的治疗提供了新范式。
2026-02-01