The Lancet：临床试验表明GLP-1药物对帕金森病患者的治疗疗效甚微
研究人员发现，在96周试验过程中，使用艾塞那肽的研究组在任何一点上都没有表现出优势；在客观检查患者的运动、其自己报告的症状炎症程度或影像学发现方面并没有表现出任何益处。
2025-02-11
Nature Biotechnology：李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器，用于体内基因治疗
该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE，该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。
2025-04-04
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
2025-01-25
DLL3 ADC峰回路转，SCLC治疗突破有望
DLL3是小细胞肺癌（SCLC）极具潜力的治疗靶点，赛道进展一直备受瞩目，只是其药物研发颇为不顺，沉寂多年。随着越来越多的DLL3产品显露治疗实力，这个赛道也将聚集更多的实力玩家。
2024-11-06
