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种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传,可一次靶向数千种突变

该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。

2023-08-07

研究发现脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿的新机制

中国科学院上海营养与健康研究所、西南医科大学附属医院和青岛大学合作,首次解析脯氨酸羟基化修饰调控2型糖尿病进展的新机制,揭示了脯氨酸羟化酶3(PHD3)通过羟基化增加糖异生关键转录因子CRTC2的核定

2023-07-19

RNAi治疗阿尔茨海默:Alnylam发布临床数据,快速持久减少毒蛋白产生

现在,RNAi领域重新热闹起来,许多生物技术初创公司在追赶Alnylam的同时,也在开发新的RNA药物,也越来越关注肝脏以外疾病,例如影响大脑和脊髓的中枢神经系统(CNS)疾病。

2023-07-19

Nature:新研究针对帕金森的细胞疗法进行重大改进,有望引发治疗变革

细胞疗法有望成为帕金森病的一种新疗法,但在迄今为止的许多临床试验中,大多数移植的多巴胺能细胞(可分泌多巴胺的神经元)未能存活,这就造成了一个根本性的障碍。在一项新的研究中,来自美国麻省总医院和麦克林医

2023-07-17

《自然·医学》:阿尔茨海默研究重大进展!跨越60年的研究发现治疗AD的三个时间窗口

Johnson团队的这项研究成果让我们对阿尔茨海默病的病理变化有了更深入/清晰的认知。他们认为,针对每一类病理变化开展的治疗干预,在这些病理变化发生之前、发生之时或临近发生之时可能最为成功;因此,根据

2023-08-09

Nature Medicine:智能手表帮助提前7年发现帕金森

研究团队发现,相比常用的临床标志物,如来自生活方式、遗传学、血液生化学和患者报告症状的指标,使用来自运动追踪设备的数据训练的人工智能(AI)型能更好地区分临床诊断和预诊断的帕金森病。

2023-07-05

第四军医大学研究者们揭示了调节ENO1-K17-LDHA轴是治疗银屑的一种潜在的创新疗法

银屑病是一种慢性复发性自身免疫性皮肤病,以表皮过度增殖、真皮毛细血管扩张和炎性细胞浸润为特征。

2023-08-29

Immunity:陈小芬/钟力团队发现改善阿尔茨海默记忆障碍新策略

神经突触修剪和消除是中枢神经系统发育和功能塑造的重要过程,涉及到多种细胞和分子的相互作用,其中包括小胶质细胞和补体系统的参与。小胶质细胞作为大脑中主要的免疫细胞对突触进行重塑

2023-07-17

阿尔茨海默新药获FDA完全批准

此次FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会主席、亚利桑那大学 Robert Alexander 教授表示,从临床试验结果来看,lecanemab是有副作用的,但何种副作用是可监控的,而且其给患者带来的

2023-07-10

MN:福建医科大学陈晓春/张静团队发现,乙酸盐或是中晚期阿尔茨海默的潜在疗法!

值得一提的是,他们发现ACSS2的底物三乙酸甘油酯竟然在ACSS2水平降低的5×FAD小鼠中也发挥了同样的功效,这意味着这一物质有成为药物的潜力。

2023-08-14