精准化基因组编辑技术未来或将大有可为
2020年6月28日 讯 /生物谷BIOON/ --如今，CRISPR基因编辑技术引发了基因组编辑研究的复兴，下一代的CRISPR技术或能帮助科学家们更加有效、更精准地对基因组进行修饰，而且这些工具未来有望作为多种疾病的治疗性手段，但其仍然面临着许多挑战。今年1月份，来自全球各地的100名科学家们聚集在加利福尼亚进行交流，他们讨论的主题是基因组，更确切地说，
Science：将圆二色光谱与质谱组合使用，可分离富含鸟嘌呤的DNA离子
2020年6月30日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自法国波尔多大学的研究人员开发出一种利用质谱法分离富含鸟嘌呤的DNA离子的方法。相关研究结果发表在2020年6月26日的Science期刊上，论文标题为“Mass-resolved electronic circular dichroism ion spectroscopy”。在这篇论文中，
默沙东Keytruda获美国FDA批准单药一线治疗MSI-H/dMMR患者，将改变治疗模式
提交申请不到1个月获批，Keytruda有潜力改变一线治疗MSI-H结直肠癌患者的治疗模式。
FDA官员：落实监管新举措 将取消一项重要的激励措施
尽管在过去的十年中获批的罕见病用药数量有所增加，但罕见病患者面临的现实问题仍然是，对于绝大多数罕见疾病，没有获批的罕见病用药。针对这样的现实难题和罕见病用药、基因疗法的发展，FDA有哪些针对性的新举措？但引人注目的是，一项针对儿科罕见病用药的激励措施，将于今年9月到期退出。6月18日，参加DIA 2020年会相关环节讨论的多位FDA官员，介绍了促
科学家将荧光分子转变为癌症杀手！
2020年6月18日讯 /生物谷BIOON /——莱斯大学的一个实验室制造更好的荧光标签的项目已经变成了一种杀死肿瘤的方法。切换标签中的一个原子就可以做到这一点。莱斯大学化学家Han Xiao和他的同事们发现，用硫原子取代普通荧光团中的单个氧原子，可以将其转变为光敏分子。当暴露在光线下时，这些分子产生活性氧(ROS)，在实验室中摧毁乳腺癌细胞。这项研究由联合作者
Nat Med：研究抑制AAV相关的免疫反应，将推动基因疗法快速进展！
2020年6月14日讯 /生物谷BIOON /——来自Genethon的研究团队与来自CNRS/Inserm以及Spark Therapeutics公司的研究团队合作，近日在在自然医学（Nature Medicine）杂志上宣布成功地抑制了自然免疫力或基因疗法导致AAV抗体引起的免疫反应，这得益于IdeS酶。这一结果开辟了新的治疗前景和治疗更多患者的可能性。
Moderna疫苗将启3期临床试验 Regeneron启REGN-COV2临床试验
Moderna新冠疫苗确定3期临床试验方案，有望7月启动患者给药Moderna今日宣布，已根据美国FDA的反馈意见确定了其mRNA新冠疫苗的3期临床试验的设计方案。根据1期临床研究的结果，选择100 μg剂量水平作为3期临床试验中使用的疫苗接种剂量，以在最大化免疫应答的同时，最小化不良反应。这项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验预计将入组约3万名参与者，将
Cell Stem Cell：将诱导多能干细胞重编程为强大的自然杀伤细胞 增强抗肿瘤的潜力和活性
2020年6月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中，来自加利福尼亚大学等机构的科学家们通过研究利用诱导多能干细胞（iPSCs）并剔除一个关键基因，开发出了能在体内和体外对特定白血病具有更强抵御活性的自然杀伤细胞；自然杀伤细胞（NK细胞）是与T细胞和B细胞同属于一个家族的淋巴细胞，其是机体先天
中国科学家成功将脾脏转化成为肝脏样器官 有望解决肝脏器官移植面临的困境！
2020年6月14日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自南京大学等多个机构的科学家们通过研究开发了一种新方法或能诱导小鼠的脾脏表现出像肝脏一样的行为，这或许有望作为一种器官移植的新型可替代方案，文章中，研究人员描述了这种新技术及其如何在小鼠机体中发挥作用的。图片来源：Dr. Lei Do