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碱基编辑技术有望终结亨廷顿舞蹈症和弗里德赖希共济失调的进行性恶化

这项突破性研究成功展示了碱基编辑技术在小鼠和患者细胞中精准纠正三核苷酸重复序列扩增的潜力。

2025-05-31

Nature Biotechnology:周昌阳/孙怡迪/谢峻团队开发新型表观编辑器,单次给药即可高效、长效降血脂

该研究通过对表观编辑工具的元件与结构进行系统性优化,开发出效率显著提升的新型编辑器。

2025-10-03

Nature Biotechnology:合成生物学新里程碑——DIAL框架下的启动子编辑新策略,实现基因表达的“无级变速”

研究团队开发了一套名为 DIAL 的创新框架。这套系统不再是一个简单的开关,更像是一个拥有预设档位的精密“变速箱”,能够对转基因的表达水平进行可编程、可遗传且高度稳定的精细设定。

2025-10-19

CRISPR编辑肝类器官破解凝血因子VII缺乏症难题!Haematologica开辟罕见出血病自体治疗新范式

研究通过CRISPR技术纠正患者诱导多能干细胞的凝血因子VII基因突变,生成的肝类器官可分泌功能性凝血因子VII并改善凝血功能,为该疾病的自体细胞治疗提供关键实验依据。

2025-10-23

Nature Biotechnology:李大力团队等开发光激活RNA碱基编辑器,用于体内基因治疗

该研究开发了一种光激活 RNA 腺苷碱基编辑器——PA-rABE,该系统由 mini dCas13X 和光控 Magnets 系统驱动的分段 ADAR2dd 蛋白组成。

2025-04-04

《自然》:编辑10个基因删除一种疾病?科学家推算多基因编辑潜力,预期乐观但想得太美

《自然》杂志发表了一篇来自澳大利亚科研团队的论文,研究者们基于一些比较理想的假设计算了可遗传的多基因编辑(HPE)可能实现的效果。

2025-01-14

Nature子刊:四川大学×复旦大学合作开发基因编辑纳米疫苗,长效突破肿瘤耐受,实现高效免疫治疗

该研究创新性提出“利用基因编辑技术的遗传效应长效消除肿瘤耐受”,为实体瘤免疫治疗提供了新策略。

2025-10-24

乔治·丘奇创立的猪器官移植公司,获FDA批准进行首例基因编辑猪肝脏移植人体试验

这几十年的研究证明,动物器官(猪器官)可能改写器官短缺的困境。我们可预测,未来猪器官(猪肝脏、猪心脏、猪肾脏)或能帮助患者在等待移植期间维持生命,甚至恢复器官功能。

2025-04-18

Nature子刊:武汉大学张先正团队开发口服基因编辑纳米颗粒,增强结直肠癌的化疗-免疫疗法

该研究开发了一种可口服的 CRISPR-Cas9 基因编辑纳米颗粒递送系统,通过敲除 TRAP1 基因,导致癌细胞线粒体崩溃,增强化疗诱导的细胞坏死,从而增强结直肠癌的化学-免疫疗法。

2025-04-27

Cell:我国科学家开发出基于人工智能机器人的基因组编辑系统,有望加快杂交育种的长期瓶颈

这项研究标志着农业新纪元的开启:通过对植物和机器的协同设计,科学家正在为更快、更便宜、更可持续的作物育种铺平道路——这对日益增长的全球粮食系统韧性需求至关重要。

2025-08-26