辉瑞继续推进口服GLP-1开发
该研究是一项随机、开放标签临床试验，旨在评估Danuglipron口服速释制剂和口服缓释制剂在健康成年人中的药代动力学和安全性。研究结果表明，新的制剂配方可使Danuglipron实现每日1次给药。
2024-07-16
杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造，开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE，在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Nature Chemical Biology丨张潇雨团队开发新的CRISPR激活筛选方法
FBXO22作为一种E3泛素连接酶，展现了在PROTAC开发中的重要潜力。此外，本研究突显了CRISPR激活筛选在TPD研究中的实用性。
2024-07-09
Nature子刊：陈玲玲团队开发活细胞DNA成像新工具——CRISPRdelight
CRISPRdelight系统为研究活细胞中DNA位点的空间位置和动力学特征，提供了更简单和便利的新手段。
2024-07-06
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08
Advanced Materials：张川/洪佳旭团队开发杂合外泌体囊泡，靶向递送siRNA，治疗干眼症
近日，上海交通大学张川教授团队与复旦大学附属眼耳鼻喉科医院洪佳旭主任医师团队合作，在 Advanced Materials 期刊发表了论文。
2024-07-19
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
Cell Rep：科学家识别出开发新型结核病疫苗的新型“非常规”途径
本文研究结果表明，除了能产生抗体之外，靶向作用B细胞的调节性功能或能作为一种开发新型结核病疫苗的有价值的策略。
2024-07-17
