NEJM：干细胞移植疗法能够提高硬皮病患者的存活率
2017年1月5日/生物谷BIOON/---最新一项临床试验结果表明，通过给硬皮病患者（一种致命性的自体免疫疾病）进行含有自体造血干细胞的移植治疗，能够显著提高其存活率以及生活质量。这一疗法包括化疗以及全身性的放射性摧毁整个骨髓，进而给患者移植自身的造血干细胞，进行免疫系统与骨髓的重建。该研究结果发表在最近一期的《New England Journal of Medicine》杂志上。（图片摘自w
Cell Research：揭示人类自闭症发生新机制及潜在治疗靶点
近日，中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所胡荣贵研究组的最新研究成果，以Excessive UBE3A Dosage Impairs Retinoic Acid Signaling and Synaptic Plasticity in Autism Spectrum Disorders为题，在线发表在Cell Research上。该研究阐明了UBE3A过度激活抑制视黄酸(维甲酸)
Sci Adv：新型干细胞移植疗法能够改善神经疾病的症状
2017年12月7日/生物谷BIOON/---最近一项研究表明，通过移植造血干细胞进入大脑能够帮助治疗多种中枢神经疾病以及神经退行性疾病。这项技术是通过将配型成功的供体造血干细胞移植进入大脑，作者是来自Dana-Farber/Boston儿童癌症与血液疾病研究中心的研究者们，相关结果发表在《Science Advances》杂志上。在这项研究中，作者们建立了溶酶体储存紊乱（lysosomal st
J Neurosci：治疗自闭症的新疗法
2017年11月20日/生物谷BIOON/---最近，来自范德堡大学的研究者们利用基因组筛查以及遗传学的手段，找到了治疗自闭症（ASD）的一种新方法。相关结果发表在最近一期的《Journal of Neuroscience》杂志上。该研究首次发现一类叫做ITGB3的基因能够改变小鼠ASD疾病发生过程中神经递质“血清素”的供给。自闭症往往在男孩子群体中较为常见，三分之一的自闭症患者血液中会有较高水平
Nature：一种自闭症疗法可恢复大脑连接功能
2017年11月7日/生物谷BIOON/--根据一项来自UT西南医学中心Peter O'Donnell 初级脑研究所的研究，科学家已经鉴定出了一组可以恢复自闭症患者大脑功能的疗法。这些自闭症患者体内缺乏对维持神经元连接至关重要的基因。虽然这个基因曾被与异常脑部大小相关联，但在小鼠中进行的研究表明，这个基因并没有这个功能，取而代之的是，它在调节一种抑制神经元之间互相通讯的蛋白质中发挥作用。另外，这项
ISCO神经干细胞疗法治疗帕金森取得积极结果
11月13日，美国干细胞疗法开发的生物公司International Stem Cell Corporation（ISCO）公布了其干细胞疗法ISC-hpNSC用于帕金森治疗临床试验中首个队列研究的6个月中期研究积极结果，首个队列中的所有入组患者均达到了主要研究终点，同时治疗方法安全性良好。ISCO公司高级副总裁及首席科学官Russell Kern博士表示：“在这项接受干细胞移植后持续
科学家揭示自闭症神经环路新机制
自闭症（autism spectrum disorder， ASD），是一类常见的神经发育疾病，发病率占普通人群的1%。ASD临床表现为人际交往障碍、行为方式刻板重复及兴趣狭窄。随着社会经济的发展和饮食生活习惯的改变，ASD的发病率有逐年上升的趋势，给社会和家庭带来巨大的经济和精神负担，已成为需要迫切关注的公共健康问题。自闭症的致病原因复杂多样，除了受到环境因素的影响外，遗
科学家有望利用干细胞来开发出根治糖尿病的新型疗法
2017年11月8日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项发表在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中，来自哥本哈根大学的研究人员通过进行一项新型的干细胞研究，阐明了如何有效增加糖尿病患者机体中胰岛素的产生，这项研究发现或能帮助研究者更加有效地以低成本通过人类干细胞来制造产生胰岛素的β细胞，同时也能开发出治疗糖尿病的有效疗法，对于开发治疗其它疾病的新型疗法也具有重要的意义
Biological Psychiatry：细胞炎症反应是引发自闭症的元凶！
2017年10月21日/生物谷BIOON/---最近，来自UCSD的研究者们通过调节自闭症儿童大脑神经元与星形细胞之间的相互作用，发现了星形细胞的天然炎症反应会导致神经元功能的紊乱，从而导致疾病的发生。相关文章发表在最近一期的《Biological Psychiatry》杂志上，这篇文章首次证明了大脑的星形细胞对于一些类型的自闭症的发病具有重要的作用。更重要的是，这一研究利用诱导多能性干细胞进行试
美国FDA授予武田&Tigenix首创干细胞疗法Cx601孤儿药地位
2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --比利时生物制药公司Tigenix与合作伙伴武田（Takeda）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予首创抗炎药Cx601用于治疗既往接受至少一种常规或生物疗法缓解不足的克罗恩病（CD）患者复杂性肛周瘘（CPF）的孤儿药地位（ODD）。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施，包