血友病患者基因治疗后罹患肝癌，公司表示：治疗没问题，是患者自身问题
UniQure于去年12月中旬提交一份初步诊断为肝细胞癌(HCC)的相关严重不良事件安全报告指出，有1名患者于2019年10月接受了新型基因疗法dezaparvovec(AMT-061)，在腹部超音波检查中发现肝脏肿块。
Nature子刊：首个用无病毒睡美人基因转移制备的SLAMF7 CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的人体临床试验
2021年4月22日讯/生物谷BIOON/---基于经过基因改造的嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）的过继性免疫疗法在细胞疗法和基因疗法领域取得重大突破和成功。靶向CD19抗原的CAR-T细胞疗法已被批准用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL）、非霍奇金淋巴瘤（NHL）和套细胞淋巴瘤，而且靶向几种其他抗原的CAR-T细胞产品正在血液学和肿瘤学领域进行研究
Nat Med：多发性骨髓瘤患者在接受BCMA CAR T细胞治疗后出现BCMA基因缺失
B细胞成熟抗原（BCMA）是多种免疫疗法的靶点，也是多发性骨髓瘤（MM）的生物标志物。 在最近发表的一项研究中，来自德国维尔茨堡大学的Leo Rasche团队报道了参与KarMMa临床试验（NCT03361748），并在抗BCMA CAR T细胞疗法治疗后出现恶化的MM患者中不可逆BCMA丢失的情况，相关结果发表在《Nature Medicine》杂志上。
JCO：CD19-CAR-T细胞治疗后的异基因造血干细胞移植可阻止相当一部分B-ALL患者出现疾病复发
2021年3月30日讯/生物谷BIOON/---嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CAR-T）免疫疗法将患者自身的T细胞进行基因改造，使之更有效地杀死癌症。靶向CD19的CAR-T细胞（下称CD19-CAR-T）在儿童和青少年（children and young adult, CAYA）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者（下称CAYA B-ALL患者）中
Nature：放轻松也许可以治疗脱发！新研究揭示慢性压力调控毛囊干细胞机制
2021年4月1日讯/生物谷BIOON/---当美式橄榄球四分卫Aaron Rodgers在一个赛季糟糕的开局后告诉球迷们放松一下时，他几乎不知道自己这也是给出头发护理建议。在COVID-19大流行一年后，他的建议现在特别有用。约有四分之一感染新冠病毒的人在症状发生六个月后出现脱发，这可能是由于感染和恢复的折磨导致的全身性冲击。长期以来，慢性压力（也称为慢性
干细胞疗法治疗1型糖尿病！美国FDA授予干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法VX-880快速通道资格!
VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，有潜力恢复胰岛细胞功能来恢复机体调节血糖水平的能力。
项目路演 · 投融资对接 | 细胞及基因治疗产业转化闭门会诚邀您参与
为更好地打通科研、临床、产业、资本对接渠道，2021年第十二届细胞治疗国际研讨会（7月9-10日，上海）特别增设产业转化闭门会议，围绕细胞和基因治疗领域的热点话题，支持鼓励高校、科研院所、初创企业展示推介具有转化前景的科研成果、专利及创新项目，同时倾力邀请投融资机构、行业龙头企业、学术嘉宾的参与，现场进行专家提问与点评。 核心内容：科研成果转化 ·
Sci Adv：重编程干细胞可有效治疗乳腺癌细胞向脑部转移
大约15％至30％的转移性乳腺癌患者患有脑转移（BM），而基底样乳腺癌（BLBC）是一种最常转移至大脑的癌症类型。 BLBC患者的预后很差，因为血脑屏障会对大多数疗法产生耐受性。由于模拟BM的动物模型有限，因此在临床试验中测试候选疗法也具有挑战性。在一项新的研究中，布莱根妇女医院的研究人员和合作者设计了一种新型的可以杀死肿瘤的分子，该分子可以通过干细胞传递到
Science关注：全球第二昂贵的基因治疗药物试验因两名患者患癌而被终止
镰状细胞病（SCD）是一种严重进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白（HbS）的产生。因红细胞呈镰刀状而得名。对于患有SCD的成人和儿童来说，这意味着痛苦的危机和其他改变生命或威胁生命的急性并发症，如急性胸腔综合征（ACS）、中风和感染。如果患者在急性并发症、血管病变和终末器官损害中存活，由此产生的并
Nat Commun：长寿基因FOXO3保护大脑中的神经干细胞免受应激机制
2021年2月23日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国威尔康乃尔医学院的研究人员发现一个与人类寿命超长延长有关的基因FOXO3可以保护大脑中的神经干/祖细胞（Neural stem/progenitor cell, NSPC）免受应激的有害影响。相关研究结果近期发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“Cellu