Cell子刊：Fengfeng Bei/蒲军/范先群团队证实，这种新型AAV可用于呼吸系统和肺部疾病的基因治疗
该研究表明，AAV.CPP.16 对跨物种的呼吸道组织具有高度嗜性，并验证了通过鼻腔给药 AAV.CPP.16 递送的基因补充和基因编辑疗法，用于治疗特发性肺纤维化和病毒感染。
2025-05-26
Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Nature子刊：尧唐生物吴宇轩等开发LNP-mRNA疗法，实现体内造血干细胞基因编辑
该研究成功开发出一种无需抗体修饰的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，实现了对人类造血干细胞的体内精准基因编辑，并高效激活了胎儿血红蛋白表达。
2025-08-15
谁能想到狗狗脂肪干细胞这么厉害？Sci Rep突破性方案让干细胞外泌体产量飙升，为伤口治疗开辟新路径
本研究建立VSCBIC-3-3D方案生产犬脂肪间充质干细胞外泌体，该方案提升了外泌体产量与质量。且其在体外能促进成纤维细胞迁移、增殖，表明该外泌体有伤口治疗潜力。
2025-04-09
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
Stem Cell Res Ther：基因改造基质细胞巧建仿生微环境，无需额外养料也能养好造血干细胞
本研究发现基因修饰的间充质基质细胞可构建仿生骨髓微环境，无需外源性细胞因子即可促进造血干祖细胞扩增并维持其干性，为基因治疗提供新方案。
2025-07-23
Cell：我国科学家揭示在异基因造血干细胞移植中，干细胞输注时间对急性移植物抗宿主病发病率和严重程度的影响
研究结果强调了输注时间在异基因造血干细胞移植中的重要性，并建议在一天的早期输注应作为预防aGVHD的一种简单而有效的方法。
2025-04-03
