Nature子刊:梁毅/刘聪合作揭示渐冻症致病蛋白质SOD1构象转化分子机制
该研究首次在原子水平上揭示了 SOD1 由生理型向病理型结构转变的机制,启示不同的病理突变体在调节 SOD1 构象转化中可能发挥着不同的作用,并使得发展新的基于 SOD1 纤维结构的 ALS 治疗药物
2022-06-23
Nature:免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化症中发挥重要作用
在一项新的研究中,来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说,免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)(也被称为卢伽雷氏病)中发挥基本作用。
2022-06-29
“渐冻症”新药!Albrioza获全球首个监管批准:显著改善临床功能下降,降低死亡风险!
Albrioza是一种复方制剂,由苯丁酸钠(PB)和牛磺酸二醇(TURSO)组成,旨在靶向ALS和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路,减少神经元死亡和功能障碍。
2022-06-15
Cells:特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法
来自波鸿大学的科学家们通过研究揭示了两种蛋白腱生蛋白C(tenascin C)和腱生蛋白R(tenascin R)在多发性硬化症发生过程中所扮演的关键角色。
2022-06-23
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法!诺华Zolgensma用于症状前治疗:实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童,都能够实现与年龄相适应的运动里程碑,包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
RMD Open:大多数常见的过敏症并不会增加人群患类风湿性关节炎的风险
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究发现,大多数常见的过敏症或许与类风湿性关节炎并无关联,但包括动物皮屑过敏和异位性皮肤炎等一些过敏性疾病或与类风湿性关节炎风险增加有关。
2022-06-24
Molecular Autism:揭示自闭症相关蛋白POGZ参与调控干细胞干性和神经诱导的分子机制
该研究发现POGZ通过与esBAF复合物互作参与神经诱导分化的机制,而BAF复合物活性异常已被广泛证实与多种神经系统发育缺陷有关。
2022-06-14