治疗帕金森病 基因疗法收获积极早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出现僵硬和震颤。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一，但长期使用这款药物，会导致患者出现运
2019年3月24日世界防治结核病日，盘点结核病最新研究进展
2019年3月23日讯/生物谷BIOON/---今年3月24日是第24个世界防治结核病日（World Tuberculosis Day），今年的结核病日的宣传主题是“时不我待，行动起来，终结结核”。世界上三分之一的人口被认为感染上结核分枝杆菌（Mycobacterium tuberculosis，MTB），即导致肺结核（TB）的细菌，但是只有一小部分人会患上有症状的疾病。即便他们当中只有10％的人
艾伯维与Voyager开发新型基因疗法，治疗帕金森病及其他突触核蛋白病
2019年2月26日讯 /生物谷BIOON/ --美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）近日宣布与临床阶段基因治疗公司Voyager Therapeutics达成一项独家全球合作和选择权协议，开发和商业化靶向病理性α-突触核蛋白的载体化抗体疗法，治疗帕金森病和其他以错误折叠α-突触核蛋白异常积累为特征的疾病（突触核蛋白疾病）。根据协议条款，Voyager Therapeutics将获得一笔6500
国际罕见病日：关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活
“长大了我要当兵！要保卫祖国，养我妈妈！”如果没有看到草根坐着的轮椅，不会有人会猜到这是一个患有罕见病、行动障碍的孩子，他看起来是那么阳光可爱，对未来充满期待。每年2月的最后一天，是“国际罕见病日”。时值2019年国际罕见病日之际，国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕
国际罕见病日 我国首部《戈谢病患者长期生存状况调查》出炉
在第11个国际罕见病日即将到来之际，中国首个罕见病慈善援助项目：中华慈善总会与赛诺菲中国合作开展的中华慈善总会思而赞慈善援助项目迎来了10周年庆典。会上我国首部《戈谢病患者长期生存状况调查（2019）》（以下简称：《生存调查》）正式发布。《生存调查》首次聚焦于我国戈谢病领域患者生活状况，依据思而赞慈善援助项目10年以来积累的戈谢病诊疗的真实世界数据，客观地反映了130余位戈谢病患者目前的生活状况。
Neurocrine抢下Bankroll Voyager帕金森病基因疗法使用权
动脉网通过外媒获悉，美国生物制药公司Neurocrine近日宣布同意向Voyager Therapeutics（简称“Voyager”）支付1.15亿美元现金，以每股11.96美元的价格收购Voyager价值5000万美元的股票。Neurocrine将获得Voyager的VY-AADC（一种治疗帕金森氏症的实验性基因疗法）的使用权，但要承担后期临床开发费用。VY-AADC目前处于中期测
Eur J Neurosci：经过CRISPR/Cas9n编辑的干细胞有望治疗帕金森病
2018年12月31日/生物谷BIOON/---在英国，帕金森病的发病率大约为1/350。在一项新的研究中，来自英国爱丁堡大学和UCB制药公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人员在改善一种新出现的治疗帕金森病的方法上迈出了关键一步。这一进展可能有助于开发一种有希望的称为细胞替代疗法（cell replacement therapy）的疗法。专家们希望这种涉及将健康细胞移植到被帕金森病破坏的
帕金森病最新研究进展
2018年11月30日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式
Science子刊：揭示GAD基因疗法降低帕金森病症状机制
2018年12月5日/生物谷BIOON/---帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是最为流行的突触核蛋白病（synucleinopathy），也是全球第二大常见的神经退行性疾病，影响着大约2%的60岁以上人群，发病率仅次于阿尔茨海默病。这种疾病的病理特征是大脑黑质纹状体中多巴胺能神经元的大量丢失，同时伴随着慢性神经炎症、线粒体功能障碍以及以路易小体（Lewy body）形式存
世界艾滋病日 解读近期HIV领域重磅级研究成果！
据中国疾控中心、联合国艾滋病规划署、世界卫生组织联合评估，截至2018年底，我国估计存活艾滋病感染者约125万。截至9月底，全国报告存活感染者85.0万，死亡26.2万例；新发感染者每年越8万例，与其它国家相比，我国艾滋病疫情处于低流行水平，但疫情分布不平衡。2018年12月1日是第31个“世界艾滋病日”，今年艾滋病日的主题是“主动检测，知艾防艾，共享健康”。那么近期科学家们在艾滋病研究领域都有哪