辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
Sci Transl Med：新型策略或能通过靶向作用白血病干细胞来抵御人类急性髓性白血病
本文研究结果强调了NCOA4介导的铁死亡在维持LSC静息和功能方面的重要角色，并表明，靶向作用这一通路或许能作为AML患者有效的治疗性策略。
2024-08-04
NEJM重磅：GLP-1类药物，在临床试验中减缓帕金森病的进展
这项2期临床试验表明，在早期帕金森病患者中，相比安慰剂，Lixisenatide在治疗12个月时减缓了患者运动障碍的进展，但与胃肠道副作用有关，还需要更长时间和更大规模的临床试验来确定安全性。
2024-04-06
Nature Genetics：基因组不稳定性驱动的克隆异质性：破解复杂核型急性髓系白血病（CK-AML）治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析，揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
2024-12-05
辉瑞新型血友病长效疗法国内申报上市
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请（BLA）获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
2024-08-17
罗氏与Ascidian达成RNA外显子编辑疗法合作协议，开发神经系统疾病药物
Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法，以千碱基规模编辑RNA外显子。
2024-06-20
超50万人数据显示，确诊2型糖尿病的30年前，心血管疾病风险已然翻倍
2型糖尿病带来的心血管疾病风险很多不由2型糖尿病本身带来，二者共通的肥胖、高血压、血脂异常等因素可能是潜在的风险因素。
2024-12-04
BMC Med：临床试验表明食品添加剂卡拉胶会破坏肠道屏障，增加2型糖尿病的风险
鉴于卡拉胶在食品中的广泛使用，潜在的健康风险应该得到重视。我们必须了解食品添加剂如何影响我们的健康，以便向公众提出明智的建议。
2024-12-03
JEM：刘庆淮/肖明团队发现，Aβ的脑-眼转运导致阿尔茨海默病视网膜病变
为了进一步探究视网膜Aβ来源，研究团队对小鼠进行小脑延髓池立体定位注射荧光标记的hAβ示踪剂，发现hAβ示踪剂在视神经和视网膜中的分布显示出时间依赖性，并与血管密切相关。
2024-10-03