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公司发布小核酸药物治疗天使综合征的的临床结果,登上Nature Medicine

该临床试验达到了主要终点,Rugonersen 在天使综合征的治疗中具有可接受的安全性和耐受性特征。还显示出临床症状改善的迹象。

2025-07-20

科学家发现巴综合征的新型治疗靶点

来自多伦多病童医院等机构的科学家们通过研究揭示了ABHD18基因在巴氏综合征治疗中的潜在价值。

2025-09-06

诺华创新药物信倍立®(盐酸阿思尼片)在华获批,开启慢粒STAMP精准靶向治疗新时代

2025年5月14日,诺华创新药物信倍立®(盐酸阿思尼布片)获得国家药品监督管理局批准,用于治疗新诊断的费城染色体阳性的慢性髓细胞白血病(Ph+ CML)慢性期(CP)成人患者。

2025-05-15

Biomedicines研究发现腺病毒和相关病毒载体可高效转导肺类器官

本研究发现重组腺病毒5型和重组腺相关病毒6型、9型能高效转导人诱导多能干细胞来源的肺类器官,且对基底和分泌细胞具有高嗜性,为囊性纤维化基因治疗奠定了基础。

2025-05-13

涉及强生、罗、默沙东、辉瑞等

未来,随着生物技术的不断进步和新兴市场的崛起,制药行业将继续保持快速发展的势头!

2025-04-28

宣布投资超20亿人民币,在华新建生物制药生产基地

2025年5月8日,中国上海——罗氏制药中国今日宣布投资20.4亿人民币,并举行了该投资项目的启动仪式。这笔投资将用于在沪新建生物制药生产基地,旨在加强罗氏在中国的供应链和本地

2025-05-10

携手淋巴瘤领域的顶级专家,迎接个性化治疗的新时代

通过这次访谈,专家们分享了他们对当前淋巴瘤治疗的独到见解与临床经验。 

2025-06-09

“诺奖风向标”「霍维茨奖」揭晓,三位学者因杜肌营养不良症研究获奖

近日,哥伦比亚大学公布 2025 年霍维茨奖获奖名单——Kevin Campbell、Louis Kunkel、Eric Olson三人“因揭示了肌萎缩症的病因而获奖”。

2025-09-20

Nature Medicine;基因“快递”与“迷你”补丁——一场对抗杜肌营养不良症的里程碑式探索

这束在1b期试验中被点亮的星光,虽然未能在3期试验中照亮整个夜空,但它已然为我们指明了前路的方向,留下了探索星辰大海的珍贵航图。而这,正是科学最伟大的力量所在。

2025-07-03