iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
研究利用工程病毒样颗粒递送腺嘌呤碱基编辑器，在患者来源的肠道类器官中，将囊性纤维化致病突变G542X编辑为G542R，恢复了部分CFTR功能，为该疾病治疗提供了新方向。
2025-04-17
Science：施一公团队解析γ-分泌酶识别和连续切割淀粉样蛋白的分子机制
这项研究使用冷冻电镜（cryo-EM）技术观察和描述了人类γ-分泌酶在APP切割过程中如何与不同的Aβ肽底物相互作用。
2024-12-12
意外发现的“兼职”酶！Science：蛋白ALAS1的新作用，意外推动小RNA疗法的新纪元
ALAS1的“兼职”功能为siRNA疗法带来了新的希望。这一突破性的发现展示了基础科学研究如何为临床应用开辟新的道路，为未来的治疗方案提供了无限可能。
2024-12-30
Nat Commun：工程化干细胞源细胞外囊泡双模式“大显身手”，清扫坏死细胞，助力肝脏新生
研究制备了表达信号调节蛋白α的细胞外囊泡，发现其能阻断CD47增强巨噬细胞吞噬坏死性凋亡肝细胞的能力，还可促进肝脏再生，在多种急性肝衰竭动物模型中疗效显著，为相关疾病治疗提供新策略。
2025-03-05
Nature子刊：新研究揭示人类聚合酶θ定位DNA微同源序列，用于双链DNA断裂修复
通过低温电镜和生化实验，该团队在捕获修复DNA过程中的聚合酶θ时取得了一个惊人的发现：每当聚合酶θ与断裂的DNA链结合时，它总是从四聚体转变为从未见过的二聚体结构。
2025-03-15
Nature：高文青等开发针对中枢神经损伤的工程化T细胞疗法
本研究开发了一种基于T细胞受体的自身免疫性CD4+ T细胞疗法用于治疗脊髓损伤，并通过mRNA介导的短暂TCR表达来最小化潜在的副作用。
2024-09-11
科学家开发工程菌作为鼻腔给药载体，可将药物直送大脑，或为肥胖/神经系统疾病提供新疗法
研究表明，让植物乳杆菌WCFS1分泌瘦素并通过鼻腔给药，为肥胖治疗提供了一个非常诱人的新方向。
2025-03-01
JCI：金属蛋白酶抑制剂调控肝脏类器官中胆道祖细胞命运，开启再生医学新纪元
本文研究结果表明，金属蛋白酶抑制剂或能调节胆道细胞分化和门静脉生境中的肝脏祖细胞保留的指导信号，或为未来开发新型细胞疗法策略提供新的研究基础。
2025-01-08
袁进教授团队建立工程化外泌体可溶性微针角膜炎症干预新策略
该研究通过构建aT-Exo，靶向抑制角膜碱烧伤引起的炎症反应，促进角膜的修复和再生，结合构建的PVA-MNs实现外泌体的精确和持续角膜递送。
2024-09-19