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首尔国立大学: 利用病毒和非病毒载体基因治疗血友病B

血友病是一种遗传性疾病,涉及凝血因子缺乏,以及与手术或创伤相关的自发性和过度出血。血友病B是由凝血因子IX(FIX)缺乏引起的,其患病率为每25,000名男婴中有1名。

2023-06-12

一种新的抑制腺病毒复制方法:CRISPR-Cas9靶向病毒E1a基因

识别DNA的CRISPR-CAS系统迅速发展成为编辑细胞DNA的工具。

2023-06-06

Nature子刊:人造病毒载体,容量更大成本更低,可用于基因编辑和治疗

在概念验证实验中,研究团队生成了含有蛋白和核酸物质的人造病毒载体(AVV),用于展示在基因组改造方面的用途。 在实验室中,这一平台能成功递送全长抗肌萎缩蛋白基因(Dystrophin)到人类细胞中,

2023-06-01

Molecular Therapy Nucleic Acids: 一种先进治疗药物慢病毒载体在CAR-T细胞中的应用

基因疗法已经被证明是一种真正的替代疗法,可以用来治疗几种没有适当治疗的疾病。然而,一些基因治疗策略的治疗效果并不是最好的,因为传递不充分或缺乏对转基因的控制。

2023-05-30

融资6400万美元走出隐匿模式,华人学者联手创办CDMO解决病毒载体开发瓶颈

除了病毒载体开发,VintaBio 还拥有细胞疗法开发能力。该公司具备的细胞治疗专业知识包括一系列独特的细胞类型,比如嵌合抗原受体(CAR-T)、自然杀伤细胞(NK)

2023-04-14

FDA批准一款腺病毒基因疗法,用于治疗膀胱癌

据世界卫生组织国际癌症研究署(IARC)发布的2020年全球癌症负担数据,膀胱癌发病率在全球范围内位居第10,年新增患者57万,其中大多数男性患者44万,占比77%。

2022-12-19

《科学》子刊:腺病毒载体疫苗让免疫治疗“战力爆棚”!

研究人员发现,Ad载体疫苗和PD-1抑制剂联合使用治疗可以提高肿瘤新生抗原特异性CD8+ T细胞的干性,维持并促进它们的增殖、扩增和向肿瘤部位转运的能力,促进并诱导记忆T细胞产生对抗肿瘤的免疫反应。

2022-09-06

Nat Biomed Eng:科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病

来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化,并改善了其运输药物来治疗人类脑癌(比如胶质母细胞瘤)和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。

2022-10-24

黑猩猩腺病毒+自扩增mRNA癌症疫苗,在临床试验中延长晚期实体瘤患者总生存期

随着生物学和医学的发展,人类对癌症以及自身免疫系统的认知愈渐加深,科学家们也意识到免疫系统才是对抗癌症最具杀伤力的武器。基于此,近些年来,癌症免疫疗法逐渐兴起并不断完善。

2022-08-19

Mol Ther:科学家制造出新型病毒载体 有望帮助开发治疗人类心脏病的靶向性基因疗法

来自汉诺威医学院等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的AAV突变体,其或能靶向作用肌肉细胞,并被用作治疗人类心脏病的精准化靶向性疗法。

2022-08-08