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eprenetapopt+阿扎胞治疗TP53突变型骨髓增生异常综合症(MDS)疗效优于阿扎胞!

eprenetapopt是一款p53再激活剂,可重新激活突变型p53蛋白的活性,诱导程序性死亡。

2020-12-31

“胎里红”枣果皮花青形成机制研究取得重要进展

 近日,西北农林科技大学林学院李新岗教授团队在TOP期刊《Journal of Agricultural and Food Chemistry》在线发表题为“metabolomic and Transcriptomic Analyses of Anthocyanin Biosynthesis Mechanisms in the Color Muta

2020-12-28

C3抑制剂pegcetacoplan:将成阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)临床护理新标准!

pegcetacoplan将成为阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)新的护理标准!

2020-12-11

基因疗法PBGM01获EMA孤儿药认定 用于治疗GM1神经节脂贮积症

 专注于开发罕见单基因中枢神经系统疾病转化疗法的Passage Bio公司(NASDAQ: PASG) 于26号宣布,欧盟委员会(EC)已授予该公司用于治疗GM1神经节苷脂贮积症(GM1)的先导基因治疗候选药物PBGM01孤儿药称号。PBGM01是一种腺相关病毒载体(AAV)基因递送疗法,用于治疗婴儿GM1。PBGM01将编码β-gal的功能性GL

2020-10-27

Alnylam第三款RNAi疗法lumasiran欧盟即将批准:治疗原发性高草酸尿症1型(PH1)

目前,肝移植是唯一解决PN1疾病根源的治疗方法。

2020-10-17

苯丙酮尿症(PKU)首个酶替代疗法!美国FDA批准Palynziq标签更新:最大剂量增加至60mg!

Palynziq是第一个也是唯一一个PKU酶替代疗法,通过帮助机体分解Phe来靶向PKU根本病因。

2020-10-08

诺华首创补体因子B抑制剂LNP023治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)展现强劲疗效!

LNP023可控制这种疾病的溶血机制,有潜力改变PNH的治疗模式。

2020-08-30

罗氏/艾伯维Venclexta+阿扎胞III期临床:显著延长总生存期!

Venclexta+阿扎胞苷方案代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。

2020-08-13

三七主要皂成分的生物合成途径解析和异源重建方面获进展

 三七(Panax notoginseng),作为五加科药用植物,是我国复方丹参滴丸、云南白药、血塞通和片仔癀等中药品种的主要原料。迄今为止,以三七总皂苷为原料的血塞通系列品种产值每年已超过100亿元。因三七属野外灭绝物种,目前主要通过人工种植满足入药需求,但人工种植过程中也遇到品种退化严重、生长环境要求苛刻、适生区狭窄(云南文山州为道地产区)、连

2020-07-07

神经源性逼尿肌过度活动新药!艾伯维肉毒杆菌毒素Botox(保妥适)美国进入审查:治疗5-17岁儿童!

上市30年来,Botox已被批准多达11个治疗适应症,全球累计销售超过一亿瓶。

2020-06-24