首创RARα激动剂SY-1425联合阿扎胞苷一线治疗RARA阳性AML完全缓解率达62%
2019年10月28日讯 /生物谷BIOON/ --Syros Pharmaceuticals是一家专注于开发创新药物控制基因表达的制药公司。近日，该公司公布了首创选择性视黄酸受体α（RARα）激动剂SY-1425治疗急性髓性白血病（AML）II期临床研究（NCT02807558）的更新临床数据。结果显示，在不适合标准强化化疗、基因组定义的新诊AML亚组患者中，SY-1425联合标准护理去甲基化药
研究揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌转移的新功能
国际学术期刊《自然》（Nature）在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所杨巍维研究组的最新研究成果：UDP-glucose accelerates SNAI1 mRNA decay and impairs lung cancer metastasis。研究首次揭示了糖醛酸代谢通路中的尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-Glc）抑制肺癌转移的新功能及
Nature：我国科学家揭示尿苷二磷酸葡萄糖抑制肺癌转移
2019年6月27日讯/生物谷BIOON/---尿苷二磷酸葡萄糖（UDP-glucose, UDP-葡萄糖）是糖醛酸途径（uronic acid pathway）中的一种代谢中间物。在一项新的研究中，来自中国科学院生物化学与细胞生物学研究所、中国科学院大连化学物理研究所、中国科学院上海药物研究所、温州医科大学附属第一医院、复旦大学和广州大学的研究人员报道了UDP-葡萄糖的一种新功能：它通过加快SN
美国FDA授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）突破性药物资格
2019年07月16日/生物谷BIOON/--Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法，PH是一类严重、罕见、遗传性肝病，常常导致肾功能衰竭。B
人类临床试验发现 石榴中的化合物尿石素A的确具有抗衰老效应！
2019年7月3日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Metabolism上的研究报告中，来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过研究发现，石榴和其它水果中名为尿石素A（Urolithin A）或能通过改善细胞线粒体的功能来帮助减缓特定的衰老过程；此外，摄入这种化合物对人类机体健康并无风险。图片来源：CC0 Public Domain健康饮食是延缓衰老的关键，
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年07月04日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是
胱氨酸尿症新药！新配方肠溶制剂Thiola EC(硫普罗宁片)获美国FDA批准，解除食物限制
2019年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --Retrophin公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Thiola EC（tiopronin，硫普罗宁）100mg和300mg片剂，这是一种新的肠溶制剂Thiola，用于治疗胱氨酸尿症。这是一种罕见的遗传性疾病，可导致尿中胱氨酸水平升高，导致反复出现的胱氨酸肾结石的形成。Thiola EC预计将在今年7月上市。Thiola EC片剂
全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的
首款酶替代疗法获欧盟批准治疗苯丙酮尿症
今日，BioMarin Pharmaceutical公司宣布，欧盟批准该公司开发的Palynziq（pegvaliase injection）上市，用于降低16岁以上苯丙酮尿症（PKU）患者血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。这些患者血液中的Phe水平即使使用其它治疗手段，仍然没有得到足够的控制。Palynziq是一款聚乙二醇化的苯丙氨酸氨解氨酶（PAL），这是欧洲第一款获批的靶向PKU病
长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年04月29日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（