专访中山大学彭晖｜发现腹膜纤维化产生新机制，设计AAV1基因疗法成功治疗小鼠模型
近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extr
Biofabrication：科学家开发出一种能寻找治疗人类神经肌肉疾病潜在疗法的新模型
来自伦敦大学学院等机构的科学家们通过研究开发了首个真正可扩展的人类iPSC-神经肌肉疾病模型。
Acta Pharmacologica Sinica: 丹酚酸B改善早期阿尔茨海默病小鼠模型的视网膜缺陷
阿尔茨海默病(AD)是一种以认知功能下降为特征的进行性神经退行性疾病。AD的显著病理特征包括淀粉样蛋白(Aβ，Aβ)斑块沉积和神经纤维缠结(NFT)，导致神经元丢失和突触连接改变。
Cell Death and Disease: BCL-2家族抑制剂使人类癌症模型对治疗敏感
癌症患者往往对最终导致死亡的治疗表现出内在/先天或后天的抵抗力；因此，管理这些患者是一个挑战，需要新的治疗方案。一种有吸引力的策略是将目前可用的治疗方法与抗细胞凋亡蛋白家族的抑制剂相结合
Cell：成功在小鼠体内构建出人源化肝脏，有望揭示慢性肝病的根源
在一项新的研究中，来自美国耶鲁大学的研究人员在活体小鼠体内构建出功能性“人源化（humanized）”肝脏，这将有助于科学家们找到调节胆固醇水平的人体特异性机制，并有可能治疗困
郑春福教授评论:预后评分模型预测艾滋病相关弥漫性大B细胞淋巴瘤
淋巴瘤仍然是 HIV 感染者癌症发病率和死亡率的主要原因，即使在抗逆转录病毒治疗(ART)时代，其发病率也有所增加，而艾滋病相关的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤(AR-DLBCL)是最常见的癌症之一
Nat Commun：科学家开发出用于研究人类子宫肌瘤发病机制的新型模型
来自美国西北大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的子宫肌瘤细胞模型，其源于常见的遗传突变，这种新型模型的开发或能加速科学家们对未来疗法的进一步研究和开发。
天工所开发AAV介导的碱基编辑疗法，改善视网膜色素变性小鼠表型，校正效率高达49%
“研究结果最终将为人体试验的剂量外推提供依据。此外，使用光感受器特异性启动子，例如 RHO，可以通过限制视杆细胞中 BE 的表达来增强治疗的安全性和功效。”
Brain-X：浙大祝向东团队综述人工智能模型Transformer在脑肿瘤诊断和治疗中的应用
恶性脑肿瘤显著增加了全球人类致残率和死亡率，早期发现和诊断是改善脑肿瘤治疗效果的关键。目前，Transformer作为一种可应用于脑肿瘤诊断和治疗的深度学习模型，正在吸引广大研究者的广泛关注。
《细胞》子刊：科学家发现肌肉补充剂HMB可以改善小鼠的认知功能
最后，研究人员还观察到，在PPARα缺失的情况下， 即使食用HMB，也无法改善AD小鼠的认知功能，亦无法减轻AD小鼠大脑中淀粉样斑块的负荷。