GSK与Rgenta达成合作，开发靶向RNA小分子疗法
根据协议条款，Rgenta将获得高达4600万美元的现金预付款和行权前里程碑付款，该公司有可能通过选择权行使、研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及分级专利费和潜在股权投资，获得高达近5亿美元收益。
2024-12-11
Cancer Cell：新研究揭示小分子药物zotatifin杀死前列腺癌细胞的机制
zotatifin作为一种真正的‘翻译组疗法（translatome therapy）’，可以阻断致癌蛋白的产生，它扩大了患者可获得的药物范围。
2025-03-26
Cell ：蔬果营养背后的隐形功臣——肠道菌群如何“解锁”植物小分子的抗炎功能
新研究揭示了肠道微生物群，尤其是拟杆菌属（Bacteroides），如何通过特异性酶系统代谢饮食中的植物苯酚糖苷，释放具有不同生物学功能的苷元，强调了微生物群在植物药理活性发挥中的关键作用。
2025-03-24
胞外囊泡还能“打包”tau蛋白？！Nat Neurosci揭开阿尔茨海默病中tau蛋白与外囊泡的神秘关系
研究结果为阿尔茨海默病和其他一些神经退行性疾病中tau细丝和EV之间的复杂关系提供了新的有价值的见解。
2025-01-27
Nature：发现gliocidin小分子有望安全有效治疗胶质母细胞瘤
在小鼠体内安全有效的治疗将gliocidin作为一种有前途的前体药物，有可能改善胶质母细胞瘤患者的生存结果，使其成为未来临床试验的候选药物。
2024-12-17
小分子药物模拟低氧环境，创新疗法缓解大脑损伤、肌肉无力
根据研究团队新近发表在《细胞》上的论文，他们找到了一种名为HypoxyStat的小分子，能够改变血红蛋白与氧气的结合能力，从而复制低氧疗法对细胞的影响。
2025-04-15
Nature子刊：马艳妮/余佳/赵萌/王小团队揭示，靶向相分离，治疗白血病
在这项最新研究中，研究团队通过高通量 CRISPR-Cas9 筛选发现，PABPC1 是慢性髓系白血病（CML）进展至急变期（BC）的驱动因素。
2025-03-22
MN：病理毒蛋白叠buff！科学家发现，在阿尔茨海默病患者体内，α-突触核蛋白会加速Aβ诱导的tau病理进展
相较Aβ阴性参与者，α-Syn病理在Aβ阳性参与者中更为常见，且其阳性率会随着疾病严重程度的增加而升高。
2025-04-05
研究揭示肠道菌小RNA通过调控唾液酸代谢促进定植的新机制
研究发现了新的原核细菌mRNA衍生为非编码RNA的加工方式，阐明了细菌如何在转录后水平协调不同代谢通路的产物的生成机制。
2025-01-18