生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-02
生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-04
Science：AI的“矛”与生物安全的“盾”——对基因合成筛选体系的首次大规模红队演习
长远来看，随着AI技术的飞速发展，我们终将迎来一个AI能够设计出与自然界中任何已知蛋白质都毫无序列相似性的全新功能分子的时代。到那时，单纯依赖序列筛选的“防火墙”将彻底失效。
2025-10-07
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
Lancet：临床试验表明新型药物伊普可泮可安全有效地治疗补体3肾小球病
这项名为APPEAR-C3G的III期试验结果首次证明物伊普可泮可以通过阻止肾脏蛋白质流失和稳定肾功能，来防止补体系统损害肾脏。
2025-09-28
Nature Materials：清华大学喻国灿/程功等开发新型LNP，不在肝脏蓄积，让mRNA疫苗更安全、更高效
该系统展现出作为开发高效且安全的 mRNA 疫苗的有效且毒性极低的递送平台的巨大潜力。
2025-08-06
诺奖团队最新Nature：这种“黏液”可以保护大脑安全，并防止衰老
该研究首次系统性阐明了糖萼（尤其是其中的黏蛋白）在血脑屏障（BBB）衰老中的核心地位，为理解血脑屏障随年龄增长而衰退提供了全新视角。
2025-03-07
J Control Release：红细胞外泌体携双药协同，为治疗提供安全有效新策略
研究显示，红细胞外泌体递送KRAS反义寡核苷酸与RIG-I激动剂，可协同激活抗肿瘤免疫，抑制胰腺癌生长及腹膜转移，且在非人灵长类中安全耐受。
2025-09-24