Cell子刊：孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法，治疗急性髓系白血病
这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病（AML）的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。
2025-05-30
《神经病学》：血脂波动大，大脑认知差！研究发现，老年人总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇波动较大分别与痴呆风险增加60%和48%有关
该研究发现，在老年人中，TC和LDL-C水平波动较大均与痴呆和CIND风险增加有关。
2025-03-02
从死亡边缘拯救大脑？Pharmaceutics：揭秘原始和工程化细胞外囊泡在分子靶向治疗人类缺血性中风中的关键作用
在这篇综述中，研究人员详细描述了缺血性中风病理生理学背后的分子机制，并讨论了原始EVs“货物”如何靶向这些机制，以及改善EVs治疗效果的最新工程化研究进展。
2025-01-22
Science：颠覆传统基因组结构变异研究，Genome-Shuffle-seq的高效生成与精确检测
这项技术通过集成一类名为“Shuffle cassette”的基因组构件，将多个SV诱导事件以高通量的方式集成到细胞群体中，并能利用特定的条形码系统，在不同的细胞内追踪这些变异的发生与影响。
2025-02-05
武汉大学人民医院团队发现，肾脏是大脑α-Syn病理的外周来源
研究确定了肾脏是中枢神经系统α-Syn病理的外周来源，并发现了肾脏的α-Syn清除受损可能参与了α-Syn病理的发展。
2025-01-26
Cell子刊：陈水冰/何大一团队发现，二甲双胍能够防止新冠引起的大脑神经元衰老
这项研究指出，SARS-CoV-2 可以感染大脑中的多巴胺能神经元，引发细胞衰老。并通过高通量筛选发现了三种能够保护多巴胺能神经元防止其衰老的药物——利鲁唑、二甲双胍和伊马替尼。
2025-02-04
基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
精准选择AAV载体实现个性化基因治疗
通过对正常肝脏和脂肪肝肝脏的比较，研究人员发现，脂肪肝对AAV载体的转导效率和特异性有显著影响，不同AAV载体的转导表现也因病理状态的不同而变化。
2025-02-03
全球首个：锐正基因ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%
临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。
2025-04-16