Nature Medicine：东南大学柴人杰团队等发布AAV基因治疗跨年龄遗传性耳聋患者的多中心临床试验结果
该研究报道了 AAV 基因疗法在 1.5-23.9 岁跨年龄段的OTOF 基因突变导致的常染色体隐性遗传性耳聋9型（DFNB9）患者群体中表现出良好的长期安全性和有效性。
2025-07-04
Science：复旦大学彭勃教授团队证实小胶质细胞替换策略有望治疗一种罕见的神经系统疾病
在一项新的研究中，彭教授及其团队利用其中的一种小胶质细胞替换策略——骨髓移植小胶质细胞替换，用表达野生型CSF1R的小胶质细胞替换表达携带病理性突变的CSF1R的小胶质细胞。
2025-07-19
南京大学团队发现，癌细胞“黑化”中性粒细胞，压制骨转移灶T细胞抗癌能力
只要阻断DKK1，就可以促进中性粒细胞成熟，从而改善免疫微环境，诱导骨转移灶缩小，并增强多种骨转移小鼠模型对免疫治疗的反应。
2025-08-21
上海交通大学团队发现促进白色脂肪生成的巨噬细胞亚群，TGFβ1或成抗肥胖靶点
研究结果表明，靶向sATM或调节其TGFβ1信号通路，或可增加白色脂肪褐变、改善全身代谢。这可能为肥胖、2型糖尿病以及其他以脂肪功能障碍和慢性炎症为特征的疾病提供有前景的治疗策略。
2025-09-01
Cancer Cell：复旦大学刘杰/骆菲菲团队破解STING激动剂癌症治疗耐药之谜
在这项最新研究中，研究团队发现，STING 信号激活在触发抗肿瘤免疫的同时，还会诱导出高表达 PD-L1 的肿瘤单核细胞。
2025-03-14
Adv Sci：西安交通大学刘晓菲等研究发现铜基纳米管通过铜死亡增强饥饿疗法，用于协同癌症治疗
该研究通过分析临床样本和数据库发现，肝细胞癌（HCC）对铜死亡敏感。因此，我们设计了一种铜基纳米管（NT），该纳米管带有铜离子载体，可增强铜死亡的诱导。
2025-06-15
上海科技大学陈佳团队开发新型线粒体基因编辑工具，实现编辑效率与精度的双重飞跃
该研究不仅填补了 TALED 编辑器的分子机制研究的空白，还在此基础上进一步构建了一系列精准、高效、低脱靶性的新型线粒体腺嘌呤碱基编辑工具。
2025-03-28
西湖大学郑钜圣团队揭示睡眠模式与血糖稳态的关联
这项研究显示，长期睡眠时长不足和入睡晚与较大的血糖波动相关，提示这两者均可导致代谢紊乱。这也表明了维持充足的睡眠时长以及较早入睡可能是优化血糖控制和降低糖尿病相关风险的关键因素。
2025-03-10
Cell子刊：哈佛大学发布iPSC干细胞治疗帕金森病临床前数据
该研究展示了基于人诱导多能干细胞（hiPSC）的自体细胞疗法治疗帕金森病的安全性和有效性的临床前数据，在此基础上开展了一项针对 8 名帕金森病患者的临床试验。
2025-02-16