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Cells:利用患者来源的iPSCs建立多发性内分泌疾病模型方面获进展

进一步免疫缺陷小鼠移植实验发现,不同干细胞阶段的MEN1细胞不能成瘤,只有移植MEN1胰岛β样细胞才可以形成肿瘤,并表达与患者原位肿瘤一致的PNETs标志物。

2022-08-09

多发性骨髓(MM)创新药!欧盟授予Nexpovio(塞利尼索)完全批准:用于≥2线治疗!

selinexor(塞利尼索)是全球第一款获得批准的核输出抑制剂(SINE),已在中国获批,德琪医药拥有该药在亚太区多个市场的独家权利。

2022-07-25

全球第5款siRNA药物获FDA批准,用于治疗多发性神经

小核酸药犹如二十年前的抗体药,方兴未艾。

2022-06-16

Cell:天津医科大学刘强团队发现神经免疫疾病多发性硬化症新机制

多发性硬化(Multiple Sclerosis,MS)是中枢神经系统自身免疫性脱髓鞘疾病和在全球引起青壮年残疾的最重要病因。

2022-06-17

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床成功!

eplontersen是一种配体偶联反义(LICA)药物,可减少转甲状腺素蛋白(TTR)的产生。在3期试验中,eplontersen治疗显著降低了血清转甲状腺素(TTR)水平,延缓了神经病变进展。

2022-06-22

美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3个月皮下注射一次,可靶向并沉默特定的mRNA,减少TTR淀粉样蛋白的产生,显著改善神经损害&生活质量!

2022-06-14

强生talquetamab:治疗复发/难治性多发性骨髓(R/R MM)疗效显著!

数据显示,在推荐的皮下2期剂量(RP2D)下,talquetamab每周一次(QW)或每2周一次(Q2W)治疗显示出令人鼓舞的治疗反应。

2022-06-13

欧盟批准Carvykti(西达基奥仑赛):治疗多发性骨髓(MM)!

Carvykti是首个国内自主研发在海外获批上市的细胞疗法。

2022-05-31